复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）
是一种由人乳头瘤病毒（HPV）6或11型感染引起的罕见且可能致命的呼吸道肿瘤。目前尚无有效治愈方法，
临床主要依靠反复手术切除肿瘤
，患者可能需经历数百次手术，导致喉部累积性损伤。因此，开发有效的替代治疗方案具有重要临床意义。
2025年2月27日，Precigen公司宣布FDA已接受其在研疗法
PRGN-2012（Zopapogene Imadenovec）
用于治疗成人RRP的生物制品许可申请（BLA），
并授予优先审评资格
，预计于2025年8月27日前完成审评。若获批准，PRGN-2012将成为首个用于治疗成人RRP的FDA批准疗法。
此次BLA申请基于关键性1/2期临床试验数据，试验达主要安全性和疗效终点，超过50%患者完全缓解，超85%患者在治疗后一年内手术次数减少。PRGN-2012耐受性良好，无剂量限制性毒性，也无≥2级治疗相关不良事件。
多发性骨髓瘤（MM）是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤。当这种疾病在治疗后复发或对治疗产生耐药性时，便被称为
复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）
。R/R MM的治疗极具挑战性，因为癌细胞已经对先前的治疗产生了抵抗力，这使得寻找有效的治疗方案变得尤为困难。
2025年2月28日，再生元公司宣布，
欧洲药品管理局人用药品委员会已建议其双特异性抗体疗法Linvoseltamab条件性上市
，用于治疗经多种前期治疗（含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗）后病情进展的R/R MM成人患者，欧盟委员会将于数月内作出最终决定。
Linvoseltamab是一种双特异性抗体，它通过
连接MM细胞上的BCMA和T细胞上的CD3
，激活T细胞并杀伤癌细胞。与其他同类药物相比，Linvoseltamab的细胞因子释放综合征（CRS）发生率较低，并且由于静脉注射的给药方式，CRS更容易被监测和管理。此外，该药物的应答率较高，使其有潜力成为同类最佳的BCMA/CD3双特异性抗体疗法。
图片来源：Regeneron Pharmaceuticals
支持加速批准！FDA发布基因编辑疗法和CAR-T疗法开发指南
胰腺癌因其高恶性度、快速进展和差预后被称为
“癌症之王”
。尽管医疗技术不断进步，胰腺癌的五年生存率仍然较低，仅约为10%。因此，急需创新的诊断和治疗方法，以提高患者的生存率和生活质量。
胰腺导管腺癌（PDAC）
是其中最常见的类型，占所有胰腺癌病例的约92%。
2025年2月26日，Candel Therapeutics公司公布2期临床试验结果，评估在研疗法CAN-2409联合抗病毒药物Valacyclovir及标准放化疗治疗难切除PDAC患者。结果显示，
CAN-2409组合疗法组的中位总生存期（OS）为31.4个月，超对照组（12.5个月）两倍以上。
CAN-2409是一种新型的在研免疫疗法，通过直接向肿瘤注射一种经过改造的腺病毒，将特定基因（HSV-tk）导入癌细胞。随后，患者口服Valacyclovir，该药物在癌细胞内转化为有毒物质，杀死癌细胞。这一过程释放肿瘤特异性抗原，激活患者自身的免疫系统，攻击残留的癌细胞，从而达到全身抗肿瘤的效果。
急性缺血性中风（AIS）
是由脑部供血动脉阻塞引起的严重脑血管疾病，导致脑组织缺血缺氧，需尽早恢复脑部血流以减少神经细胞不可逆损伤。目前，溶栓和机械取栓是主要治疗手段，但受时间窗限制，许多患者难以获益。因此，探索新疗法至关重要。
2025年3月3日，罗氏旗下基因泰克宣布，FDA已批准其血栓溶解剂TNKase（Tenecteplase）上市，用于治疗成人AIS。据悉，
TNKase是FDA近30年来批准的首款中风治疗药物。
TNKase是一种组织纤溶酶原激活剂，通过溶解血栓恢复血流，
给药方式为一次五秒静脉推注
，较罗氏开发的标准治疗Activase更快捷方便。此次FDA批准基于一项大型临床研究，结果显示
TNKase在治疗AIS的安全性和疗效与Activase相当。
Science
：张锋团队最新研究！发现全新基因编辑系统，比CRISPR-Cas更灵活
RNA引导系统
通过向导RNA精确靶向特定核酸序列，已成为基因编辑领域的重要工具。除了CRISPR-Cas系统，近年来还发现了OMEGA、Fanzor等新型RNA引导系统。然而，现有发现主要依赖与CRISPR-Cas系统的进化关联，要想拓展RNA引导系统的多样性，还需开发更通用的筛选方法。
