▎药明康德内容团队编辑
1. United Therapeutics宣布美国FDA已批准其IND申请，以启动一项检验该公司异种肾脏UKidney移植的临床研究，这些肾脏来自经过10种基因编辑的猪。新闻稿指出，这是
首个旨在支持生物制品许可申请（BLA）递交的异种器官移植人体临床试验。
2. Entrada Therapeutics公司的多肽偶联反义寡核苷酸疗法ENTR-601-44获得英国监管机构许可，启动1/2期临床试验治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
United Therapeutics宣布
美国FDA已
批准其IND申请
，以启动一项检验该公司异种肾脏UKidney移植的临床研究，这些肾脏来自经过10种基因编辑的供体猪。
该研究初步将招募6名终末期肾病（ESRD）患者，随后扩展至最多50名参与者，旨在支持向FDA提交生物制品许可申请。新闻稿指出，这是首个旨在支持BLA递交的异种器官移植人体临床试验。United Therapeutics公司预计该试验中的首例异种移植将于2025年年中进行。
UKidney是一种在研异种肾脏，源自经过10种基因编辑的猪。其中，6个人类基因被添加到猪的DNA中，以促进器官在人类患者中的免疫接受和相容性。同时，4个猪基因被失活：其中3个基因会导致猪器官在人类体内引发排斥反应，另一个基因则可能导致器官过度生长。
去年12月，纽约大学Langone健康中心
宣布
，一名女性患者在接受这款基因编辑改造的猪肾移植手术后，停止接受透析，并且健康状况显著改善，已经获准出院。
ABX1100：IND申请获FDA许可
Aro Biotherapeutics宣布，为在研疗法ABX1100递交的IND申请已获得美国FDA的许可，用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）患者。
ABX1100由一种可与肌肉组织中CD71受体结合的小型蛋白与siRNA偶联生成的siRNA疗法，该siRNA能够特异性干扰肌肉组织中
GYS1
基因的mRNA表达，从而降低GYS1的水平及其总体活性，而GYS1是合成糖原所必需的关键酶。
LOPD患者由于降解糖原的酶缺失或功能失常，导致肌肉中糖原过度积累。ABX1100通过降低糖原合成，可能为LOPD患者带来新的治疗策略。它已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。
ENTR-601-44：获英国监管机构许可启动1/2期临床试验
Entrada Therapeutics公司宣布，已获得英国监管机构的授权，以启动ELEVATE-44-201临床试验。这是一项1/2期临床研究，旨在评估ENTR-601-44在携带可通过外显子44跳跃治疗的
DMD
基因突变的杜氏肌营养不良症患者中的潜在治疗效果。
E
NTR-601-44是将Entrada专有的内体逃逸载体与吗啉代反义寡核苷酸（PMO）偶联生成的多肽-PMO偶联物（PPMO）。
ENTR-601-44通过与
DMD
基因的mRNA前体结合，调节mRNA前体的剪接，使mRNA能够翻译生成稍短但依然具有功能的抗肌萎缩蛋白。
WVE-007：启动1期临床试验
Wave Life Sciences公司宣布启动1期临床试验INLIGHT，评估在研疗法WVE-007在肥胖症患者中的疗效和安全性。
WVE-007是一种长效的GalNAc修饰siRNA，可靶向
INHBE
的mRNA。
INHBE是一个经过遗传学验证的靶点，为健康减重提供了一种全新的方法。Wave预计将在2025年提供概念验证的临床数据。
TNX-1500：公布1期临床试验结果
Tonix Pharmaceuticals公司宣布，
在研疗法TNX-1500（一种Fc修饰的人源化抗CD40L单克隆抗体），在健康志愿者中进行的1期单次递增剂量试验取得了积极的初步结果。
该试验的目标是评估静脉注射TNX-1500的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
TNX-1500旨在用于防止肾器官移植产生的免疫排斥，以及治疗自身免疫性疾病。
TNX-1500整体耐受性良好，唯一在超过3名参与者中出现的治疗伴发不良事件（TEAE）为口腔溃疡，分别在3 mg/kg、10 mg/kg和30 mg/kg组中各有1名参与者出现。均被评为轻度，可能与治疗相关，并在2～10天内缓解。无任何TEAE导致研究中止，且未发生严重不良事件。同时，也未出现预先指定为特别关注的不良事件——血栓栓塞事件。
AUTX-703：IND申请获FDA许可
Auron Therapeutics公司宣布，其潜在“first-in-class”的KAT2A/B蛋白降解剂AUTX-703的IND申请已经获得美国FDA的许可。该公司正在启动AUTX-703治疗血液恶性肿瘤的临床试验。
AUTX-703是一款潜在“first-in-class”口服KAT2A/B蛋白降解剂
，由Auron通过其AURIGIN平台发现并开发。去年12月，在2024年美国血液学会（ASH）年会上，该公司展示了支持AUTX-703在急性髓系白血病（AML）中显著延长生存期的临床前数据。此外，公司计划在神经内分泌癌、前列腺癌和小细胞肺癌等实体瘤患者中开展AUTX-703的研究。
HCW9302：IND申请获FDA许可
HCW Biologics公司宣布，已获得美国FDA对其IND申请的许可，将启动首个人体1期剂量递增临床试验，评估其主打候选药物HCW9302在中重度斑秃患者中的应用。斑秃是一种常见的自身免疫性疾病，可导致突然性脱发，并对患者的生活质量及心理健康产生显著负面影响。
HCW9302是一种可注射的白细胞介素2（IL-2）融合蛋白复合物，采用该公司专有的TOBI平台技术构建，其作用机制涉及与主要在调节性T（Treg）细胞上表达的IL-2αβγ受体结合，从而激活和扩增可抑制不良免疫及炎症反应的Treg细胞。
CNP-103：IND申请获FDA许可
COUR Pharmaceuticals公司宣布，在研疗法CNP-103的IND申请已经获得美国FDA的许可。CNP-103是一款正在开发中的纳米粒子，旨在针对1型糖尿病（T1D）的自身免疫机制。
CNP-103是一种可生物降解的纳米粒子，封装了四种已知能够促进胰岛细胞破坏的重组蛋白：前胰岛素原、GAD65、IGRP和ZnT8。
通过诱导对这些蛋白的耐受性，CNP-103旨在防止致病性CD4⁺和CD8⁺ T细胞对胰岛细胞的破坏，从而维持胰岛素的生产，并有可能逆转血糖异常。
STC-004：公布1期临床试验数据
SiteOne Therapeutics日前宣布，其主打在研NaV1.8抑制剂STC-004，在1期临床试验中获得积极结果。
STC-004是一种口服、具有高度选择性的NaV1.8抑制剂，正在开发用于治疗急性及慢性外周疼痛。
1期临床试验分别在单次剂量递增（SAD）和多次剂量递增（MAD）队列中评估了该候选药物的安全性、耐受性及药代动力学。
药代动力学数据显示，该药物吸收迅速，半衰期适合每日一次口服给药，且药物暴露与剂量成正比。所有测试剂量下，STC-004均耐受良好。
在MAD中进行的药效学测试显示，在所测试的剂量范围内STC-004实现了与目标受体的结合，且观察到疼痛耐受阈值（PTT）有统计学显著的提高。
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