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2025
IBI EXPO
2025年1月16日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，REGENXBIO与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布达成战略性合作，携手推进
RGX-121用于治疗粘多糖病II
（即Hunter综合征）以及
RGX-111用于治疗粘多糖病I
（即Hurler综合征）的开发与商业化进程。
依据该协议，Nippon Shinyaku将负责在授权区域（美国及亚洲）内对这两款产品进行商业化运作，而RGX-121和RGX-111后续的临床开发工作将由REGENXBIO主导。REGENXBIO保有对RGX-121优先审评券（PRV）的全部权益，以及在获得潜在批准后，与销售相关的全部收益。
预计RGX-121将在2025年获得加速批准，目前其BLA申报工作正在积极推进中
。
在授权区域内，REGENXBIO将主导临床及商业化产品供应的生产工作。同时，REGENXBIO保留着在授权区域外国家对这些产品进行开发和商业化的权益。
依据协议规定，
REGENXBIO在交易完成之际将收获1.1亿美元
，且若达成特定里程碑，其有望再获
高达7亿美元的追加资金
，这涵盖了4000万美元的潜在开发与监管里程碑款项以及6.6亿美元的潜在销售里程碑款项。此外，REGENXBIO还将从美国和亚洲（合称“许可区域”）的净销售额中获取两位数比例的特许权使用费。
REGENXBIO的总裁及首席执行官Curran M. Simpson称：“与Nippon Shinyaku的这种合作关系令人兴奋，因为它最大限度地发挥了我们的集体优势，并使两种潜在的转化型药物能够进入关键市场。该协议的结构使我们能够利用我们在基因治疗制造方面的专业知识，同时也获得了里程碑和未来产品收入的有意义份额。
RGX-121有望成为第一种最早在2025年底获得美国FDA批准的MPS II基因疗法
，RGX-111在1/2期研究中显示出非常有前景的结果。凭借Nippon Xinyaku在罕见病方面的专业经验和强大的商业能力，我们期待着共同努力，使这两种有前景的候选药物顺利通过终点线。”
Nippon Shinyaku的总裁及代表董事Toru Nakai表示：“RGX-121和RGX-111代表了一次性基因疗法，可能会改变MPS疾病的进程，我们很高兴能与基因疗法开发和制造专家REGENXBIO合作。我们相信这些疗法可以为MPS II和MPS I患者带来巨大的价值。”
参考资料：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/16eleQBAe_bIWuOnGqMR5Q
欢迎大家报名参加2025 IBI EXPO大会，与时代同行。如下为2024 IBI EXPO大
会现场视频集锦。
IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会
将于
2025年3月1日至3月2日
在
苏州国际博览中心
盛大举办。大会主题为
协同共筑全链条，创新转化新生态
。
大会将邀请
300+
演讲嘉宾，开设
30+
场论坛活动，涵盖上百个热门话题，围绕
细胞与基因治疗、放射性药物、抗体创新偶联、靶向蛋白降解、干细胞再生、mRNA疫苗与核酸药物、外泌体
等
新分子药物，
人工智能药物发现、类器官、新型递送载体
等
前沿技术
