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iPSC细胞疗法赛道24年“起飞”了,为何?

医麦客  · 公众号  ·  · 2025-02-05 19:21

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2025年2月5日

医麦客新闻 eMedClub News


近年来,诱导多能干细胞(iPSC)细胞疗法领域吸引了全球资本的高度关注,成为生命科学投资的热门赛道。2024年,这一趋势尤为显著, 全球范围内针对iPSC相关企业的 融资总额已超过80亿美元 ,较前一年增长近60%


资本的涌入并非偶然,而是由多重因素共同驱动的结果。这些因素涵盖了市场需求、技术突破、政策支持以及商业模式创新等多个层面,以下将从多个角度深入探讨资本为何如此青睐这一领域。


未满足的医疗需求与市场潜力


资本追逐iPSC细胞疗法的核心动力之一在于其巨大的市场潜力和未满足的医疗需求。随着全球人口老龄化加剧和慢性病发病率上升,传统治疗方法的局限性日益显现。例如, 心血管疾病、神经系统退行性疾病 (如帕金森病、阿尔茨海默病) 糖尿病 等难治性疾病已成为全球公共卫生的主要负担。而iPSC技术凭借其多功能性和可塑性,为这些疾病的治疗提供了全新的解决方案。


个性化医疗的兴起iPSC技术能够通过患者的体细胞生成具有相同遗传背景的干细胞,从而 实现真正的个性化治疗 。这种“量身定制”的治疗方式不仅提高了疗效,还显著降低了免疫排斥反应的风险。对于制药公司和投资者而言,个性化医疗代表着一个全新的蓝海市场,尤其是在罕见病和遗传性疾病领域。根据行业数据, 全球罕见病治疗市场的规模预计将在2025年达到2000亿美元,而iPSC技术正是解决这一领域未满足需求的关键工具


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器官移植的潜在革命器官短缺是全球医疗系统面临的重大挑战。每年有数百万患者因无法获得合适的供体器官而失去生命。而 iPSC结合3D生物打印技术,正在为人工器官的研发开辟新路径 。2024年的一项研究表明,利用iPSC打印的微型肝脏组织已能在体外维持数周的功能活性。这一成果不仅展示了iPSC在器官移植中的巨大潜力,也吸引了大量资本的关注。投资者普遍认为,未来一旦实现全尺寸器官的生产,这将成为一个价值数千亿美元的超级市场。


技术突破推动商业化可行性


iPSC技术近年来在基因编辑、自动化生产和3D生物打印等方向上的突破,显著提升了其商业化的可行性,进一步增强了资本的信心。



24年8月,未来科学大奖委员会正式公布2024未来科学大奖获奖名单。在生命科学领域, 北京大学 邓宏魁教授 因开创了利用化学方法将体细胞重编程为多能干细胞,改变细胞命运和状态方面的杰出工作获得“生命科学奖”。邓宏魁教授证明了化学重编程诱导多潜能干细胞(CiPSC)可以成功用于产生具有生育能力的小鼠,并揭示了产生CiPSC的分子途径。 CiPSC诱导技术证明了由人类CiPSC衍生的胰岛可以改善非人灵长类动物的糖尿病,显示出巨大临床潜力


此外, iPSC技术还在如下技术路径实现了新的突破。


基因编辑与精准治疗的结合


CRISPR-Cas9等基因编辑技术与iPSC的结合,使得研究人员能够精确修改细胞的基因组,纠正遗传突变或增强细胞功能。例如, 2024年美国一家再生医学公司成功开发出一种基于CRISPR-iPSC的镰状细胞贫血治疗方案,并在临床试验中取得了令人鼓舞的结果 。这种技术组合不仅提高了治疗的精准性,还大幅降低了免疫排斥的风险。对于投资者而言,这种技术突破意味着更高的成功率和更低的失败风险,从而提升了项目的吸引力。


自动化生 产的普及


传统的iPSC生产依赖于手工操作,存在效率低、成本高和批次间差异大的问题。然而,近年来自动化设备和人工智能算法的应用显著提升了iPSC的生产效率和一致性。例如,一些公司开发了全自动化的细胞培养系统,能够实现从细胞重编程到扩增、分化的全流程控制。这种技术不仅降低了生产成本,还确保了产品质量的稳定性,为大规模临床应用扫清了障碍。资本市场的反应十分积极, 多家致力于自动化生产的初创企业获得了大额融资 ,投资者普遍认为这一技术将加速iPSC疗法的市场化步伐。


3D生物 印与药物研发的结合


3D生物打印技术的引入为iPSC的应用开辟了全新维度。 通过将iPSC与生物材料结合,研究人员能够构建复杂的三维组织结构,甚至模拟人体器官的功能。这种技术特别适用于药物筛选和毒性测试 ,因为它能够生成更接近真实生理环境的体外模型,显著提高了实验结果的可靠性。此外,3D生物打印还为器官移植领域带来了革命性突破。例如,研究人员已成功利用iPSC打印出微型肝脏和肾脏组织,用于研究器官发育和疾病机制。尽管距离完全功能性器官的打印仍需时间,但这一方向的技术进展极大地激发了资本的兴趣。


政策支持与监管框架的完善


政策支持是资本涌入iPSC细胞疗法领域的另一个重要驱动力。各国政府近年来纷纷出台了一系列鼓励再生医学和细胞治疗发展的政策文件,为iPSC技术的临床转化提供了明确的监管框架和审批通道。


美国的政策引导,美国FDA在2024年发布了关于iPSC衍生产品的最新指导文件,明确要求企业在提交临床试验申请时提供更详尽的安全性数据。虽然这一政策延长了审批流程,但也为企业提供了清晰的路径,增强了投资者的信心。此外,FDA还设立了专项基金支持再生医学研究,进一步推动了行业的快速发展。


中国的政策红利逐步释放,国家药品监督管理局(NMPA)也在2024年加快了对iPSC疗法的支持力度。多项基于iPSC的临床试验获批,同时设立了专项基金支持相关研究。 国内政策导向不仅吸引了资本的关注,也为国际企业进入中国市场提供了便利。


如24年9月,商务部联合国家卫健委和国家药监局发布了《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》,进一步推动了细胞产业的政策扶持;工信部也发布了关于加快布局建设制造业中试平台的通知,提高细胞及基因治疗药物的科技成果转化和产业化水平。


欧盟的“地平线欧洲”计划将iPSC技术列为重点发展方向,并投入数十亿欧元支持相关研究。这一政策框架为欧洲企业提供了充足的资金保障,同时也吸引了全球资本的关注。


商业模式创新与跨界合作


iPSC细胞疗法领域的商业模式创新也是吸引资本的重要原因之一。随着技术的成熟,越来越多的企业开始探索多元化的盈利模式,包括药物研发、疾病建模、个性化治疗和组织工程等。


药物研 发的新范式


iPSC技术为药物研发提供了全新的工具。通过构建患者特异性的疾病模型,研究人员可以更准确地筛选潜在的治疗药物,显著提高了研发效率。这种模式不仅降低了药物开发的成本,还缩短了上市时间,吸引了制药巨头和风险资本的高度关注。


跨界合作 的兴起


随着iPSC技术的广泛应用,越来越多的跨界合作正在涌现。例如,生物科技公司与3D打印企业合作开发人工器官,与人工智能公司合作优化生产流程。这种跨界合作不仅加速了技术的落地,也为资本提供了更多投资机会。


长期回报的吸引力


最后,资本追逐iPSC细胞疗法领域的一个重要原因在于其长期回报的潜力。尽管这一领域目前仍处于早期阶段,但其市场规模和技术壁垒决定了未来的竞争格局将更加集中。对于早期投资者而言,这意味着更高的回报空间。


高技术壁垒与 护城河效应


iPSC技术的研发门槛较高,涉及基因编辑、细胞分化、生产制造等多个环节。这种高技术壁垒使得进入者较少,同时也为先行者建立了强大的护城河效应。对于资本而言,投资于具备核心技术优势的企业,能够在未来的市场竞争中占据有利地位。


长期增长 的确定性


随着技术的不断进步和市场需求的增长,iPSC疗法的市场规模预计将呈现指数级增长。根据行业预测, 到2030年,全球iPSC相关市场的规模有望突破5000亿美元 。这种长期增长的确定性使得资本愿意承担短期的风险,以换取未来的高额回报。


2024年iPSC的融资情况(部分)


1. 2024年2月,由北京创新产业投资有限公司领投,北京慧心医谷生物科技有限责任公司(以下简称“ 慧心医谷 ”)完成数千万人民币的pre-A轮融资,此轮融资九智资本跟投。本轮融资将用于推进慧心医谷新一代神经系统疾病干细胞疗法开发及临床疗效验证。首个在研管线是诱导神经干细胞(iNSCs)分化得到的多巴胺能神经前体细胞(iNSC-DAP)注射液,开发用于帕金森病的治疗。


2. 2024年3月,专注于利用诱导多能干细胞 iPSC)技术发现和开发治疗神经系统疾病的细胞疗法的美国企业 Kenai Therapeutics 宣布完成8200万美元(约5.9亿人民币)的A轮融资。据悉,Kenai之前已通过Ryne Bio的名义筹集了种子资金。该公司利用iPSC技术来发现和开发针对神经系统紊乱的同种异体神经元替换细胞疗法。


3. 2024年4月,专注于iPSC衍生同种异体细胞疗法的企业 Century Therapeutics 宣布将收购Clade Therapeutics来增强其基于iPSC的细胞疗法管线和平台,涉及癌症和自身免疫性疾病领域。根据收购协议,Clade将获得总额为3500万美元的预付款,并在未来临床里程碑实现后,获得一笔1000万美元的额外一次性里程碑款项。同时,Century宣布完成6000万美元(约4.3亿元)的私募融资。


为了推动生物医药产业化发展,促进生物创新药优质项目的快速成长及与资本的有效对接,由医麦客联合Biobay共同举办的 第五届生物创新药融资项目路演&创新药产业投资论坛会将于2025年3月1日在苏州国际博览中心举办。


启明创投、凯乘资本等56+投资机构拟出席!我们期许通过搭建这样一个集项目展示、资本对接、专业交流为一体的综合性平台,可以为创新药项目发展提供更多的资源便利。

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羿山资本

允升私募基金

浙民投

中博聚力

舟渡资本

紫阁投资

紫牛投资


4. 2024年7月,上海 跃赛生物 科技有限公司继今年4月完成A轮超亿元融资后,再次完成数千万元A+轮融资。本轮融资由国科创投参与,资金将主要用于推进公司在干细胞治疗领域的创新管线以及加速临床转化。跃赛生物凭借其拥有自主知识产权的iPSC胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台,研发管线覆盖神经退行性疾病、罕见病及肿瘤等。此次融资将助力跃赛生物进一步拓展研发管线,加速干细胞治疗领域的技术研发和产品上市进程。


5. 2024年10月,武汉 泓宸创新 生物科技有限公司”宣布完成数千万元人民币的天使轮融资,本轮融资由嘉道资本、瑞江投资领投,多位知名投资人跟投。泓宸生物围绕iPSC多向分化技术,打造iPSC创新药研发及成果转化平台,为推动医学进步和人类健康事业贡献力量。本轮融资将推动公司细胞治疗技术的临床应用,加速公司创新产品的市场化进程。


6. 2024年10月,武汉 睿健医药 科技有限公司完成了超亿元的B轮融资,由策源资本和国生资本联合领投,公司通过独特的技术平台,聚焦小分子化学转录调控iPSC,资金将用于加速推进帕金森病治疗候选产品NouvNeu001和NouvNeu003,以及眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进‌。


7. 2024年11月, 中盛溯源 生物科技有限公司完成了1.5亿元的B轮融资,本轮融资由广州产投领投,联合中源投资、国聚创投、合肥高投和老股东君联资本等机构投资。融资主要用于加速推进公司在iPSC细胞治疗领域多款临床管线的临床开发及后续产品商业化‌。


8. 2024年10月, 士泽生 医药(苏州)有限公司完成逾亿元B1轮市场化融资。本轮融资由泰珑/泰鲲资本领投,七晟资本及天汇资本共同投资,峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等老股东追加投资。本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的完善、进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。至此,近2年内士泽生物已完成逾三亿元A轮/A+轮/B1轮市场化融资。


9. 2024年11月,杭州 瑞普晨创 科技有限公司宣布完成超亿元‌A轮融资‌,‌领投方‌为中国风投,‌跟投方‌为贝达药业、联想创投、贝橙创投、荷塘创投等‌,‌融资用于加速推进公司的在研管线与临床试验进程,进一步深化创新细胞治疗药物的规模化开发和产业化建设‌。该公司基于国内首创的iPSC技术,已规划多条治疗糖尿病的细胞治疗药物管线。其中,RGB5088胰岛细胞注射液更是成为中国首个获IND受理/获批的开发用于治疗1型糖尿病的多能干细胞疗法。


若需查看24年所有iPSC企业的融资情况, 推荐阅读: 《领航2025》干细胞治疗领域年度回顾与展望白皮书新鲜出炉 获取白皮书领取方式,一览全球所有 iPSC







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