石药集团首款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞疗法（SYS6020）再获新适应症临床试验批准

细胞与基因治疗领域 · 公众号 · · 2024-10-26 17:06

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10月25日，石药集团宣布，本集团开发的首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)（“该产品”）已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展重症肌无力(MG)适应症的临床试验。此前，该产品已经获得多发性骨髓瘤(MM)以及系统性红斑狼疮(SLE)的临床试验批准。

该产品通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，靶向识别患者体内BCMA阳性的B细胞和浆细胞并对其进行杀灭，阻止有害的自身抗体产生，从而达到治疗目的。与传统的CAR-T产品相比，该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、细胞因子风暴(CRS)等副作用低，以及无基因组整合引起的致瘤风险等优点。临床前研究显示，该产品可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性和有效性。目前在全球尚无CAR-T细胞疗法获批上市用于治疗重症肌无力，该产品亦为全球首款获批重症肌无力临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。

重症肌无力是一种由自身抗体介导的、神经肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，其致病性自身抗体包括抗AChR抗体、抗Mu SK抗体、抗LPR4抗体等。自身抗体结合并启动补体级联反应，导致膜攻击复合物(MAC)的形成，从而产生神经肌肉接头的损害和肌无力的症状。尽管当前有多种药物可用以改善症状，但是有部分患者经历了足量足疗程至少两种常规免疫抑制药物（包括糖皮质激素类和非激素类）的治疗后，仍反复发生重症肌无力症状，不得不住院进行挽救性治疗（如：血浆置换或静脉注射免疫球蛋白）。这些患者迫切需要更有效、更安全的治疗药物来挽救生命。CAR-T细胞治疗可以深度耗竭患者体内的BCMA阳性的B细胞和浆细胞，从而长时间显著改善临床症状，减少甚至停用免疫抑制剂以及胆碱酯酶抑制剂，显著提高生存质量。

该产品重症肌无力适应症的临床试验获批，是本集团在细胞治疗领域布局的又一个重要进展。本集团将进一步推进该产品在肿瘤、自身免疫性结缔组织疾病、神经肌肉自身免疫疾病领域的开发，期望为更多患者带来临床获益。

E.N.D