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美国完成其第一例人类胚胎编辑

药时代  · 公众号  · 药品  · 2017-07-28 10:41

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Shoukhrat Mitalipov是已知的美国第一位编辑人类胚胎DNA的科学家。图片来源:OHSU/KRISTYNA WENTZ-GRAFF

  • 研究人员证明,他们可以有效地改善人类胚胎的DNA。

Technology Review获悉,美国俄勒冈州波特兰市的一个研究团队已经完成了在美国制造人类转基因胚胎的第一次已知的尝试。

据熟悉相关科学成果的人士透露,由俄勒冈州健康科学大学的Shoukhrat Mitalipov教授领导的研究组使用基因编辑技术CRISPR改变了大量单细胞胚胎的DNA。

到目前为止,美国科学家们一直以敬畏,羡慕和惊恐五味杂陈的复杂心情旁观其它国家科学家首先开展有争议的探索。迄今为止,已有三份编辑人类胚胎的报告,都是由中国科学家发表的。

据信,现在,Mitalipov研究组已经在实验的胚胎数量上脱颖而出,并证明可以安全有效地纠正导致遗传性疾病的有缺陷的基因。

虽然没有一个胚胎被允许发育超过几天,而且从来没有任何意图将它们植入子宫,实验将被证明是通向第一个转基因人类的必然之旅的里程碑。

在改变人类胚胎的DNA代码时,科学家的目标是表明他们可以根除或纠正引起遗传性疾病的基因,如β-地中海贫血症。这个过程被称为“生殖工程”,因为任何转基因小孩都会通过自己的生殖细胞,卵子和精子,将变化传递给后代。

一些评论家认为,生殖实验可以通过遗传改良打开通向“设计婴儿”这一勇敢的新世界的洪水之门,这些前景受到很多宗教组织、民间社会团体和生物技术公司的强烈反对。

美国情报界去年称CRISPR是潜在的“大规模毁灭性武器”。

当通过Skype接受采访时,Mitalipov教授拒绝对结果发表评论,他表示正在等待发表。但其他科学家证实他们是使用CRISPR对胚胎进行的编辑。 “据我所知,这将是美国第一个研究报告。” 位于加州拉霍亚的Salk Institute的合作者Jun Wu说,他在该项目中发挥了作用。

更好的技术

之前中国发表的报告,虽然范围有限,但发现CRISPR引起编辑错误,不是所有的胚胎细胞都发生DNA变化,只有其中一部分。这种称之为嵌合现象的结果成为生殖编辑在造人方面不安全的论点的一个重要论据。

但是,据说Mitalipov和他的同事们令人信服地证明了可以避免嵌合现象和“脱靶”的影响,因为CRISPR错误是已知的。

熟悉研究的人士说,使用捐赠的携带遗传疾病突变的男性精子进行实验,该团队创建了“数十个”人类IVF胚胎(in-vitro fertilization,试管受精)。在这个阶段的胚胎是肉眼看不见的小块细胞。Technology Review无法确定哪些疾病基因被选择用于编辑。

“这证明该理论是可行的。它们显着降低了嵌合现象。我认为这不是临床试验的开始,但它比以往任何时候都要更进一步,” 一位熟悉该项目的科学家说。

Mitalipov的团队似乎已经克服了之前遇到的困难,通过早点进入,在受精的同时将CRISPR注射到卵子中。

这个概念类似于巴斯大学的Tony Perry在小鼠中进行的测试。Perry成功地编辑了小鼠 外部颜色对应的 基因,将小鼠后代的毛皮从预期的棕色变成白色。

有意思的是,Perry于2014年底发表的关于其研究的文章中评论道:“这种或类似的方法有可能在非常早期的发育过程中完成人类基因组靶向或编辑。

遗传增强

出生在哈萨克斯坦,那时还是前苏联的一部分,Mitalipov多年来不断推动科学边界。2007年,他推出了世界上第一只克隆的猴子。然后,在2013年,他通过克隆创建了人类胚胎,作为创建患者特异性干细胞的一种方式。

他的团队开展胚胎编辑与美国国家科学院在二月份发布的一份报告时间上同步,该报告被广泛认为是为生殖编辑的实验室研究开了绿灯。

美国国家科学院的 报告还对使用CRISPR进行基因编辑婴儿提供了合格的支持,但只有在以消除严重疾病的为目的之时才提供这些合格的支持。

咨询委员会在基因增强方面划了一道红线,如更高的智力。美国国家科学院研究委员会联合主席、威斯康星大学麦迪逊分校法学和生物伦理学教授Alta Charo说:“为增强超越普通健康的特质或能力而进行基因组编辑引起了人们对获益是否超过风险以及公平性的担忧。”

在美国,国会禁止任何将经编辑的IVF胚胎转化为婴儿的努力,国会向卫生和人类服务部的资金法案增添了描述,禁止其批准该概念的临床试验。

尽管有这样的障碍,创建一个基因编辑人的尝试可能随时会发生,包括在没有这种法律限制的国家的试管婴儿诊所。

参考资料:

* First Human Embryos Edited in U.S. (作者:Steve Connor,发表时间:July 26, 2017)

配图:原文、Google、百度百科、网络,等等。版权归拥有者。

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