武田血友病患者端APP获得中国批准

2024年9月4日，武田中国宣布，旗下的注射用重组人凝血因子Ⅷ（FⅧ）剂量计算软件 myPKFiT®的版本更新 已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准。此次更新后的新版本不仅包含对医疗专业人士应用程序的优化，更是 首次新增了针对个体患者的移动应用程序 。这一创新举措将极大地方便患者维持和执行个体化给药方案，为他们回归正常生活提供有力支持，同时也将进一步推动中国血友病领域个体化治疗的蓬勃发展。

血友病作为一种罕见的遗传性出血性疾病，主要是由于患者体内凝血因子缺乏或质量异常，从而导致凝血障碍。当前，我国血友病的患病率为 2.73/100,000。其中，A型血友病最为常见，大约占据 80%至 85%。A型血友病主要表现为凝血因子Ⅷ质或量的异常，其临床特征为关节、肌肉、内脏和深部组织在自发性或轻微外伤后出血难以停止。倘若未能及时进行治疗，极有可能导致关节畸形和假性肿瘤等问题，严重时甚至会危及患者生命。

目前，血友病患者依旧需要终身接受治疗。通过长期的规范化治疗，患者能够有效避免出血以及出血所引发的关节损伤等问题。同时，由于个体差异巨大，《血友病治疗中国指南（2020 年版）》明确指出，对于 A 型血友病，应依据患者年龄、静脉通路、出血表型、药代动力学（PK）特点以及凝血因子制剂供应情况，制定出最佳的个体化方案，从而有效规避治疗不足或治疗过度的情况。

myPKFiT®是目前国家药品监督管理局唯一批准的个体化预防性凝血因子 FⅧ剂量计算软件 。该软件与武田注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：百因止®，于 2013 年在中国上市）配合使用，能够结合每位 A 型血友病患者的个体药代动力学（PK）参数进行评估，针对不同患者的特征和需求个体化计算出 FⅧ所需用量，切实避免治疗不足或过度治疗，持续提升患者的生活质量。

2020 年，myPKFiT®首次获得国家药品监督管理局批准正式进入中国，为中国 A 型血友病患者带来了个体化治疗管理的创新选择。此次获批的 myPKFiT®3.0 版本在原版本的基础上进行了相应的迭代更新，模型保持不变，同时更具可视化、便捷化和可交互的特点。新版本对医疗专业人士应用程序进行了优化，方便医生更好地跟踪、检索患者的所有出血和输注记录。同时， 新增的患者移动应用程序适用于搭载安卓及 iOS 操作系统的手机 ，使患者能够实时查看其体内 FⅧ水平的预估数值，以便在医务人员的指导下做出活动决策。此外，该移动应用程序取代了原有的出血和输注信息纸质日志，患者可以在应用程序中记录出血和输注情况。myPKFiT®3.0 版本的应用将有助于医患双方加强沟通，通过结合药代动力学特征制定更加优化的个体化治疗方案，进而提升患者的治疗信心，助力改善其生活质量，让患者重获自由人生。