Fractyl Health
在
DDW2024会议上公布一项关于
REJUVA
减重并降低
肝脏
甘油三酯的临床研
究数据（Single-Dose GLP-1-Based Pancreatic Gene Therapy Maintains Weight Loss After Semaglutide Withdrawal and Reduces Hepatic Triglycerides in a Murine Model of Obesity）。
经过
Rejuva+
GLP-1 PGTx
治疗后，小鼠的肝脏重量减轻了 42%（p<0.01），并且给药两个月后，与安慰剂相比，肝脏甘油三酯含量降低了 67% (p<0.0001)。
与安慰剂相比，给药两个月后总胆固醇降低了 36%，LDL 胆固醇降低了 51%（两者均 p<0.0001）。
这些结果表明GLP-1 PGTx 候选药物对于减轻与胆固醇水平升高相关的心血管风险具有潜在影响。
高管评价
“代谢功能障碍相关脂肪性肝病（
MASLD）和代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）是当今美国肝移植的主要原因。
这些疾病是由代谢疾病相关的肝脏甘油三酯积聚和随后的肝脏炎症引起的。
基于GLP-1的药物已证明可以改善人类的MASH，并正在研究其作为MASH的潜在治疗方法。
这是首次在肥胖小鼠模型中证明基于GLP-1PGTx的胰腺基因疗法（GLP-1PGTX）对肝脏代谢健康的影响，该疗法具有强大的效力、持久的效果和单一给药。
这些数据可能为胃肠病学家可以进行的MASLD/MASH治疗干预打开大门。
Fractyl计划在2024年下半年提名其首个GLP-1 PGTx候选药物治疗肥胖，并渴望探索对MASLD/MASS的潜在影响。
”
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Harith Rajagopa
lan Fractyl Health联合创始
人兼首席执行官
代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）是以肝细胞中甘油三酯过量积累为特征的慢性疾病，是目前最普遍的肝脏疾病，全球发病率高达25.2%。MASLD的自然病程包括：单纯性脂肪变性（NAFL）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH），前者病症较轻，而后者炎症反应进一步加重，除了肝细胞脂肪变性外，还表现为肝细胞损伤（气球样变）、炎症和纤维化。其中，25%的NAFL患者可进展为NASH，35%~50%的NASH患者进一步发展为肝癌，最终需要进行肝移植。
对于脂肪肝治疗，目前医疗手术其实缺乏有效手段。 对于症状较轻患者主要通过饮食控制、加强运动。对于生活干预无法改善患者，则需要服用药物来控制，如果药物都无法控制，则需要通过减重手术，更严重者则需要肝移植。
仅我国就有高达30万重症晚期肝病患者需要肝移植，每年只有6000人左右能够接受肝移植。还有近30万
患者只能等待死亡，而且重症晚期肝病患者还在不断增加。仅仅通过生活方式改变、吃药，不能完全独家这个问题。
因此需要创新医疗器械疗法，而
Fractyl Health
的
Rejuva+
GLP-1 PGTx
疗法给代谢功能障碍相关脂肪性肝病患者提供一种全新选择。从临床前研究，能看到该疗法在
肝
脏
重量、
甘油三酯、胆固醇
降低方面效果非常明显，让人看到逆转脂肪肝希望。
后续需要
Fractyl Health
通过临床研究来证实
R
ejuva+GLP-1 PGTx
在人体上安全性和有效性。
R
ejuva+GLP-1 PGTx
值得期待创新疗法。
R
ejuva
除了能够用于减重、逆转脂肪肝外，还能用于逆转2 型糖尿病。其中减重、2 型糖尿病治疗已经在临床中，而且显示出优异临床效果。
REJUVA
是下一代基于腺相关病毒（AAV）精准输送技术，用于治疗 T2D 和其他代谢疾病。
REJUVA
是通过内窥镜的实时监视下，
REJUVA
内置的
注射针穿刺胃壁进入到胰腺，精准将载有基因药物的AAV输送到胰腺。从而
恢复胰腺产生胰岛素的能力，善血糖控制并改变糖尿病的发展轨迹
。
AAV基因治疗
腺
病毒
相关
病毒
(adeno-associated virus，
AAV
)
