新芽基因完成Pre-A轮融资，碱基编辑药物商业化平台“吸金”

新芽基因是一家致力于利用碱基编辑（base editing）技术进行全身性给药的基因治疗药物研发公司。公司两位创始人中，何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验；常兴博士任职于西湖大学，是国内最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的先驱之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域走在世界前列。

碱基编辑技术是新一代的基因编辑技术，能真正实现对基因的精确修复，并能显著提升基因编辑技术的安全性和有效性。 新芽基因主要基于专利TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。

TAM BE碱基编辑器技术平台

公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。DMD是一种罕见的、致命神经肌肉遗传病，影响人群为男孩。每3500~5000名出生的男婴就有1例发病，全球DMD患者有20万以上，其发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的。目前DMD缺乏有效的治疗方式，而 碱基编辑药物可以通过对基因进行原位精准修复，实现外显子跳跃，具有永久性治疗的潜力。

新芽基因的TAM技术可以在患者的诱导多能干细胞(iPSC)细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了令人欣喜的疗效。TAM药物治疗后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。目前公司首款DMD产品正在进行工艺开发，期望未来快速推进以评估其在DMD病人中的治疗价值。

TAM BE作用机制图

对于此次融资，新芽基因创始人、CEO何春艳博士表示：“我们非常感谢本轮投资人对新芽基因的认可和支持。公司将持续完善基于TAM碱基编辑平台的产品开发工作，快速推进DMD系列基因治疗产品的临床前研究和IND申报。我们还将不断丰富新芽的产品管线，使TAM平台可以应用到更多的疾病领域。”

*封面来源：123rf

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