让β地贫患者告别输血依赖！惠州市中心人民医院顺利开展惠州首例基因治疗

华大集团BGI · 公众号 · 生物 · 2024-09-20 16:37

正文

近日，深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（下称“禾沐基因”）与惠州市中心人民医院血液内科黎国伟主任医师团队合作，顺利完成惠州市首例自体基因移植治疗的输血依赖型地中海贫血。

这一新技术的首例受益者是20岁的患者小罗。早在出生3个月的时候，他就被确诊为“重型β地中海贫血”，曾辗转多个医院反复输血。

小罗妈妈坦言，20年来，她的担忧从未停止过，时而担心用血紧张，时而焦虑因长期输血引起的铁沉积对小罗身体造成的损害……她时常感慨，“如果有办法根治，不用再依赖输血就好了！”

“小罗妈妈的想法代表了绝大多数地贫患者和家属的心声。”黎国伟主任解释道，小罗所患的“β-地中海贫血”是地贫疾病的一种常见类型，由于功能性β-珠蛋白严重缺乏，正常的血红蛋白无法生成，患儿出生后会出现食欲差、黄疸、肝脾肿大等症状，相当一部分患者需要定期输血才能存活。

禾沐基因CEO刘超博士表示，基因治疗技术的诞生与应用，无疑是患者的“曙光”。通过基因治疗技术，可实现患者造血干细胞的精准改造，从而纠正有缺陷的β-珠蛋白链生成，帮助红细胞恢复正常的α/β珠蛋白比例，以及血红蛋白功能，从而达到治疗甚至治愈地贫的效果。

这一技术的特点在于，不需要骨髓捐赠和异体移植、不存在免疫排斥、清髓化疗强度低等。“一次治疗、永久性治愈”的优势，让其在国际上逐渐成为β地贫的新疗法。

通过基因技术治疗地贫，对医护团队和仪器设备都有较高的要求。为顺利开展治疗，惠州市中心人民医院血液内科和禾沐基因前期作了大量筹备工作。日前，经过严格评估和充分讨论，小罗在血液内科接受了禾沐基因的HGI-001注射液基因治疗，并于2024年9月4日顺利出院，摆脱了输血依赖，顺利“脱贫”。

这是惠州市首例为地中海贫血患者开展的自体基因移植治疗。此次合作的成功，不仅体现了惠州市中心人民医院在医疗技术创新方面的卓越能力，也展示了禾沐基因在基因治疗领域的深厚积累和领先地位。双方将继续加强合作，共同探索基因治疗技术的无限可能，为人类的健康事业贡献更多智慧和力量。

多年来，华大一直致力于地中海贫血的筛查与救助，通过民生、科研、公益等方式加强地贫防治，为实现天下无“贫”的愿景贡献科技力量。

HEMOGEN

关于禾沐基因

禾沐致力于治疗血红蛋白疾病，力求实现天下无“贫”大目标。

秉承“基因科技造福人类”的愿景和使命，通过与深圳华大生命科学研究院及华大其他部门的紧密合作，以及借助华大集团在医疗健康领域的渠道影响力，至今已产出专利成果17项，其重点开发的第一序列产品HGI-001注射液（针对输血依赖型β地中海贫血）IND申报已获批，目前正在筹备开展注册临床试验。

具备独立的研发能力和完善的质量管理体系，拥有慢病毒基因导入和CRISPR/Cas基因编辑两大基因改造技术平台，建有约1000平米GMP厂房、多条在研产品管线及40人+的运营团队，持续专注于基因治疗载体和基因改造技术的研发和应用。

禾沐将持续秉承“基因科技造福人类”和天下无“贫”的使命，为守护重型地贫病患的健康福祉而不懈努力！

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