关键字：粘多糖病VII型治疗方案、FDA
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美国食品药品监督管理局（FDA）
11
月
15
日批准了
Mepsevii
（
vestronidase alfa-vjbk
）用于治疗患有遗传代谢疾病-粘多糖病
VII
型（
MPS VII
）的儿童和成人，至此
Mepsevii 成为
罕见遗传病MPS VII的首个治疗方案。
图：Ultragenyx公司logo，图片来自Ultragenyx官网，仅做研究使用。
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MPS VII 是一种罕见的遗传疾病，全球有不到150名患者
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Mepsevii 酶替代疗法获得FDA发布的第十二个罕见儿科疾病优先审查凭证
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Ultragenyx 表示 Mepsevii 将在本月末向美国患者提供
FDA
11
月
15
日批准
Mepsevii
（
vestronidase alfa-vjbk
）用于儿童和成人遗传性代谢疾病-粘多糖病
VII
型（
MPSVII
）的治疗，该酶替代疗法由专注于罕见病治疗的生物制药公司
Ultragenyx Pharmaceutical
开
发
完成，此次获批也是
Ultragenyx
首个
经过
FDA批准的治
疗
方案。
在
Mepsevii
获得批准之前，患有这种罕见遗传疾病的患者还没有任何经过批准的治疗方案。此次批准强调了
FDA
对罕见疾病患者治疗的高度重视。Mepsevii在获得的快速申请通道的同时还被FDA授予孤儿药地位，此外
Ultragenyx
公司
正在得到一项“ 罕见儿科疾病优先级审查凭证”，该项目旨在鼓励开发新药和生物制剂以预防和治疗罕见小儿疾病。自项目开始以来，这是FDA发布的第十二个罕见儿科疾病优先审查凭证。
MPS VII
是一种极其罕见的遗传疾病，全球有不到
150
名患者，临床表现为进行性疾病，疾病发展会影响身体大多数组织和器官。
MPS VII
的特征在不同患者之间差别很大，但是大多数患者具有各种骨骼异常，这些异常随着年龄的增长而变得更加明显，包括身材矮小。受影响的人也可能出现心脏瓣膜异常，肝脏和脾脏肿大，气道狭窄，从而导致肺部感染和呼吸困难。
MPS VII
是一种由
β-
葡糖醛酸糖苷酶缺乏而引起的溶酶体贮积症，导致身体细胞中有毒物质的异常累积。而
Mepsevii疗法
通过替代缺失的
β-
葡糖醛酸糖苷酶而实现治疗作用。
这种酶替代疗法
的安全性和有效性已经经过临床试验和涉及
23
名
5
个月至
25
岁的患者的扩展入组方案验证。
Ultragenyx公司对Mepsevii疗法上市计划
Ultragenyx
表示
Mepsevii
将在本月末向美国患者提供。
Mepsevii
的价格尚未公布，但
预计
每年花费约
40
万美元。同
时
Ultragenyx
正在等待欧洲
药
品管理局（
EMA
）的上市
许
可申
请
的
审查结果
，预计在2018年上半年获得
人
类
使用
药
品委
员
会（
CHMP
）
的意
见
回复。
编者：亦蚕 | 校对：芒果 | 审核：十一郎
-------- 正文完 --------
