速递 | 胃病在研新药2b期临床公布最新积极数据

▎药明 康德/报道

近日，爱尔兰生物制药公司Theravance公布了其 在研新药velusetrag在糖尿病性或原发性胃轻瘫患者中的2b期临床试验的12周数据。 数据显示，5毫克药物组患者的胃轻瘫症状和胃排空速度得到了明显的改善，维持了该药在4周时展示出的良好效果。

胃轻瘫（gastroparesis）是一种以胃排空延缓为特征的疾病，其临床表现为胃胀、早饱、恶心、呕吐等，病情严重的患者会出现脱水、电解质失调、营养不良和体重下降。通常该病可以通过钡餐或放射性同位素标记进行胃排空试验来诊断。据统计， 胃轻瘫在人群中的发病率可能高达1.8% 。胃轻瘫主要分为原发性和继发性两种，原发性的发病原因并不清楚，可能与多种遗传和环境因素有关，继发性的主要由于糖尿病引起的植物神经功能紊乱导致。

Theravance公司的在研新药velusetrag是一种选择性的5-羟色胺受体-4激动剂， 它可以加强胃肠动力，促进胃排空，从而治疗多种消化道疾病。 它得到FDA颁发的用于治疗与原发性和糖尿病性胃轻瘫相关的症状的 快速通道资格。

▲ Velusetrag化学结构（图片来源：维基百科）

此次进行的2b期临床试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照的平行试验，用于测试3种不同剂量（5、15、30毫克）的velusetrag对于胃功能和胃排空速度的作用。共有232名胃轻瘫患者参与了这项为期12周的试验，他们每天服用一次velusetrag。

这项试验的 主要终点是接受治疗4周后患者的胃轻瘫症状评分，5毫克药物组的患者与对照组相比得到了明显的改善。 此次更新的数据显示，在接受治疗12周后，5毫克药物组患者维持了在胃轻瘫症状评分上的显著改善。此外，在胃排空时间方面，药物组患者明显更短。值得注意的是，高剂量组——15和30毫克药物组患者的胃排空时间也明显变短。但是，因为他们的胃排空速度过快，导致了一些副作用，使得高剂量患者在胃轻瘫症状评分方面没有出现改善。药物治疗带来的症状改善在原发性和糖尿病性胃轻瘫患者中同样显著。此外，药物组和对照组在副反应方面没有明显的区别。