大会名称：
2024第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛
大会主题：
博翱细胞基因星辰大海·摘取生物医药闪耀新星
主办单位：
中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、
博腾生物、佰傲谷
BioValley
协办单位：
上海理工—交大医学院 苏州医工交叉创新研究院
大会时间：
2024年7月5-6日（周五-周六）
大会地点：
中国
·
上海
建工浦江皇冠假日酒店
大会规模：
1000人
Gene & Cell Therapy Innovation Forum-Accelerating the transition into the clinic and beyond
目前，大部分获批上市的药物属于小分子药物和抗体药物，但它们无法有效作用于相当多的疾病相关靶点。相比之下，基因疗法则有望有效作用于传统上难以成为药物靶点，甚至从根源上治愈疾病。
30多年前宾夕法尼亚大学的研究人员们在全美最早发起了开发新的基因疗法的计划，费城因而成为了基因治疗的发源地。在这里，费城儿童医院、Spark Therapeutics等许多机构都曾诞生过行业奇迹。随着基因治疗的创新想法不断从生物医药产业的蓬勃发展中落地，费城地区逐渐成为基因治疗行业的要地，助推着整个行业的发展，同时也影响着身处其中的千千万万个从业者。其中，就包括
鲸奇生物的联合创始人兼CEO周静敏博士
。
周静敏拥有北京医科大学药学本科学位、日本筑波大学生物化学博士学位，并曾在东京大学进行博士后研究工作。来到美国后，他前往宾夕法尼亚大学Wistar institute和费城儿童医院（CHOP），开始腺相关病毒载体（AAV）的工艺研发和GMP生产工作，后进入工业界继续专注于AAV的CMC（Chemistry，Manufacturing & Control）研究。
“当时，我正在费城工作，身处如此优越的环境，我恰好选择了AAV工艺开发和GMP生产这一细分领域，这里并没有太多有深意的故事。但现在回过头来看，我的选择非常正确。”
回顾自己的职业生涯，周静敏博士感慨道。
基因疗法可以调控遗传物质，从根本上治愈常规疗法无法解决的疾病，因而具有巨大的潜力，但基因治疗也面临着药物递送的限制。在递送系统上，目前大多数基因治疗使用病毒载体，如腺病毒载体（Ad）、腺相关病毒载体（AAV）、慢病毒载体（LV）等，其中腺相关病毒AAV的使用超过了50%。
时至今日，
周静敏博士已在AAV工艺开发和GMP生产这一领域扎根了20余年
，累积参与美国FDA 批准的 AAV基因疗法 IND超过15项，参与FDA首个获批的基因药物 Luxturna 的生产，在AAV的三质粒包装以及杆状病毒/SF9生产体系有着极为丰富的CMC经验。同时，他也是美国药典委员会（USP）2021-2025届AAV基因治疗专家组成员，该专家组负责制定AAV载体设计、制造、质量控制和监管的最佳实践指南。
凭借着在这一领域的深厚经验，周静敏博士参与了鲸奇生物的创立。
上海鲸奇生物科技有限公司于2020年成立，公司主要从事神经系统疾病、眼科疾病的药物研发，其核心技术包括原位细胞重编程技术、细胞抗死亡技术、AAV外壳发现技术。
一家新兴的基因药物研发企业将如何突破基因治疗行业的难题？在竞争环境愈发激烈的当下，一位在行业沉浮多年的“尖兵”将给一家新兴的Biotech注入什么样的运营理念？
带着好奇，佰家言团队对周静敏博士进行了采访。
常规的基因疗法着眼于补充单一缺陷的基因，稍微复杂些的基因疗法则着眼于编辑某个突变基因，但很多重大疾病不是单基因遗传疾病，甚至没有明确的目标基因，“仅针对单一基因的治疗策略在适应症上存在较大局限性”周静敏博士说。
针对更大人群的、非单一基因突变导致的疾病，我们需要采用更具创新性的治疗策略。对此，鲸奇生物利用原位细胞重编程技术，一定程度上绕开了病因的问题，通过直接再生功能性目标神经细胞对这些疾病进行治疗。
“对于退行性疾病，例如帕金森病、青光眼和视网膜色素变性，我们不仅采用细胞重编程策略，还联用细胞保护策略。以往的治疗策略通常只是单一地注重再生或保护神经元，而鲸奇生物采用了联合策略，这在我所知道的公司中应该是首创。”周静敏博士说道。
鲸奇生物针对帕金森病的治疗策略
“为了实现细胞重编程和细胞保护双管齐下的策略，我们构建了独特的靶点筛选平台，利用基因编辑、人源类器官、基因修饰小鼠等技术，成功筛选到全新的重编程及保护靶点，并且这些新靶点相较于已报道的靶点具有非常大的优势。”周静敏博士继而说道。
据悉，鲸奇生物的细胞重编程平台和细胞保护平台可分别实现对中枢神经系统和视网膜中丢失的神经元的重建及对与疾病相关的神经元的保护。
如前所述，现在大多数基因治疗的递送系统主要为病毒载体，而腺相关病毒（AAV）由于其宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点，成为了当前基因治疗领域的热门递送平台。
不过，该载体的发展仍存在一定局限性。比如，高效的AAV基因疗法仅限于肝脏和中枢神经系统等少数器官/组织，限制了其在更广泛的疾病中的应用，例如肾脏、心血管和呼吸系统疾病；其次，野生型衣壳递送效率低下，因此必须使用高剂量给药，然而临床试验中多起患者死亡事故与高剂量有关，高剂量给药也增加了生产成本。
“野生型衣壳在很多情况下已经无法满足当下的需要，所以我觉得新型AAV衣壳是未来的重点发展方向。”周静敏博士提到，通过AAV工程改造蛋白外壳表面被免疫识别的位点是一种具有潜力的新方向，也是鲸奇生物现在正在做的事情，“我们的技术平台结合人工智能和定向进化两种策略，在AAV新型衣壳的研发上，我认为鲸奇生物存在很大优势”。
鲸奇生物的AAV外壳发现平台
目前，鲸奇生物在筛选靶向中枢神经系统的新型AAV方面已经有突破性进展，正在灵长类动物进一步验证中。
“创新性的治疗策略，配合创新的AAV衣壳，将极大提高AAV基因治疗的成功概率。”周静敏博士表示。
Biotech公司多为基于技术或产品的研发起步，采访过程中，我们也能感受到周静敏博士对公司平台技术的熟稔与重视。不过，Biotech的发展受多重因素的驱动，尤其是自2022年起，biotech行业的融资开始变得艰难的情况下，如何达到下一个主要的价值增长点，对于Biotech来说是一个需要面对的问题。
对此，周静敏博士分享了他的看法：“Biotech，特别是中国的biotech，核心目标应该是获取临床概念验证数据，因此在有条件的情况下，应该尽量根据形势做调整。”
“具体而言：适应症上，除了考虑医疗需求的紧迫性外，市场规模也变得愈加重要；靶点上，需要有差异化竞争的优势，也需要有临床前数据支持这些优势，尽量避免做竞争激烈的靶点。现在做me-too竞争太激烈，成熟modality的me-too机会，一般属于传统药企、新生代biopharma。”
“运营方面，尽量降低成本，避免重资产投入，比如建设生产设施”周静敏博士说。
这样的理念反映到鲸奇的运营上便是：在适应症上，鲸奇生物主要研发帕金森、青光眼、视网膜色素变性的药物，市场规模相对较大。
鲸奇生物研发管线
在靶点上，鲸奇生物拥有自主筛选的，具备完整的自主知识产权的细胞重编程和细胞保护靶点。在运营上，鲸奇生物会选择技术实力强的CDMO合作方，与多家CDMO通力合作，确保GMP级AAV产品从工艺开发到最终放行顺利。
“我们计划，在2024年、2025年依次将帕金森和青光眼、视网膜色素变性项目推进到临床研究阶段，取得概念验证数据”。采访最后，周静敏博士也对鲸奇生物的发展进行了展望，“解决人类重大神经退行性疾病问题是我们长期的目标”。
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2024年第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2024）
，由
中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷
BioValley
联合主办
，将于
2024年7月5-6日
在
上海
召开。
基因与细胞治疗青藜风云论坛
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已成功举办了三届，我们与超三千参会者共享青藜盛况，共同探索CGT从研发到临床及商业化的方方面面。
本次会议
增加了基于干细胞疗法的生物制品探讨研究，聚焦基于
IPSC
、MSC在内的多种疾病的干细胞疗法在临床阶段的探讨
。同时
也将邀请行业内的专家与学者和临床医生，希望所有与会嘉宾都能满载而归，同时助力CGT产业界的同仁相互合作，同享发展。我们将继续聚焦中国细胞及基因治疗的最前沿。
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