罗氏终止一款血友病A基因治疗药物3期临床开发

细胞与基因治疗领域 · 公众号 · · 2024-12-17 10:44

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罗氏（Roche）最近宣布，将不再继续开发2019年收购Spark Therapeutics时获得的用于治疗血友病A的基因疗法——SPK-8011。

根据临床试验数据库ClinicalTrials.gov的信息，原本计划开展的 SPK-8011基因治疗药物 3期临床试验KEYSTONE1已被标记为“撤回”，撤回的原因是罗氏的战略调整。数据显示，该临床试验研究于今年三月开始筹备，但尚未有患者参与。

罗氏的发言人通过电子邮件向媒体透露，公司已经决定停止对SPK-8011的进一步研发，并正准备推出一款新的、具有改良功能的凝血因子8（FVIII）基因治疗药物作为治疗血友病A的新选择（据悉，目前该款药物信息还未被更新至公司官网在研管线列表中）。发言人表示，做出这一决定是因为他们相信这种改良后的凝血因子8（FVIII）基因治疗药物能够更好地满足当下的医疗需求，同时减轻患者的治疗负担。此外，这个决策也基于SPK-8011在早期研究中所展示出的安全性、持久性和可预测性的良好结果，这些研究主要是评估低剂量基因药物治疗对血友病A患者的安全性和有效性。

SPK-8011利用腺相关病毒（AAV）载体将正常的凝血因子8（FVIII）基因递送到患者的肝脏细胞中。通过这种方式，患者的肝脏细胞可以开始生产功能性的人类FVIII蛋白，从而帮助恢复正常的凝血过程。这种一次性治疗的目标是长期减少或消除对常规凝血因子替代疗法的需求，改善患者的生活质量，并降低与疾病相关的并发症风险。

虽然SPK-8011的开发已被终止，但它的研究为基因疗法治疗血友病A提供了宝贵的数据和经验。罗氏将继续探索其他创新疗法，以期为血友病患者带来更有效的治疗选择。

此外，值得一提的是，罗氏旗下的血友病A抗体药物Hemlibra （ Emicizumab）早在 2017年就已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，随后在多个国家和地区获得了监管机构的批准。它的推出显著改善了血友病A患者的预后和生活质量，并成为了患者的重要治疗选项之一。

Hemlibra是由罗氏旗下基因泰克（Genentech）参与开发的一款双特异性抗体药物，用于治疗血友病A。

Hemlibra的独特之处在于能够同时连接活化的IX因子和X因子，模拟凝血因子VIII的功能，帮助恢复正常的凝血过程。这种治疗方法对于那些对传统替代疗法产生抗体（抑制物）的血友病A患者尤为重要，因为这些患者的治疗选择非常有限。Hemlibra通过皮下注射给药，为患者提供了一种更为便捷且长效的预防性治疗方案。

罗氏对于Hemlibra寄予厚望，将其视为公司血液疾病产品线中的关键产品之一。

E.N.D