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“基因魔剪” 让耳聋小鼠恢复听力

生物360  · 公众号  · 医学  · 2017-12-24 07:00

正文

英国《自然》杂志 20 日 发表 了一项基因治疗领域成果:因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示,基因编辑技术(CRISPR-Cas9,也称 “基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了 CRISPR-Cas9 技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。

有将近一半的耳聋是由遗传因素造成的。这也是基因和染色体异常所致的疾病,是因父母的遗传基因发生改变,进而传给后代引起的耳聋,且在后代中会以一定数量出现。但是迄今为止,治疗遗传性听觉损失的方法十分有限,攻克该疾病仍属医学难题。

美国博德研究所华人生物学家戴维 · 刘领导的团队,正在研究如何利用 CRISPR 基因编辑技术优化基于细胞的疗法,并因此入选《自然》杂志 2017 年度十大科学人物。此次,该团队联合美国哈佛大学科学家,设计了一个脂质包裹的 Cas9 - 向导 RNA 复合体,其能有特异性地针对人类耳聋小鼠模型的致聋遗传突变。







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