国内首款！信念医药AAV基因治疗申请上市

2024年7月24日，根据信念医药官微消息，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。

BBM-H901是由信念医药自主研发和生产的AAV基因治疗药物，被开发用于治疗血友病B。信念医药由著名基因治疗行业领军人物肖啸教授于2016年9月创立。

值得注意的是，BBM-H901是国内首款申请上市的AAV基因治疗。意味着BBM-H901将有望成为中国首款商业化的AAV基因治疗，为血友病B患者带来新的治疗选择，也为国内的基因治疗公司提供商业化参考道路。

BBM-H901采用信念医药自主研发的亲肝脏性AAV衣壳为载体，携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒，通过静脉给药将FIX基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。

BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一，自2019年就开始了研究者发起的临床研究（IIT, NCT04135300）。

2021年5月，信念医药向国家药监局提交的 BBM-H901临床试验申请获得受理；同年8月，该申请获得国家药监局批准。使得BBM-H901成为国内首款获批注册临床试验的全身性AVV基因治疗。

2022年8月，BBM-H901被国家药监局纳入“突破性治疗品种名单”，持续推进BBM-H901的临床，同时为BBM-H901未来的上市注册进程提供便利，包括附条件批准申请和优先审评程序，大大缩减审批时间，加速药品上市进程。

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2024年7月，BBM-H901的新药上市申请（NDA）获得国家药监局的受理，成为首款申报上市的AAV基因治疗。 该NDA是基于一项III期注册临床研究（CTR20212816）的结果，截止目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。

3年的时间，信念医药便将BBM-H901从注册临床试验推进到新药上市申请， 这个速度非常快。

手抓生产，外包销售 ——这是信念医药为BBM-H901铺下的商业化道路。

2023年4月，信念医药宣布BBM-H901的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药后， 信念医药就开始为BBM-H901的商业化积极准备。

首先，2023年10月，信念医药与武田中国达成合作协议， 信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其产品BBM-H901注射液的商业化经营。

其次，信念医药积极布局生产。

2024年1月，信念医药的全资子公司勉亦生物通过上海药品审评核查中心的现场检查，被上海市药品监督管理局授予《药品生产许可证》C证。 勉亦生物 作为信念医药位于上海临港的生产基地 ， 获得了 监管机构的认可 ，为 BBM-H901的商业化生产提供了重要保障。

2024年7月，信念医药的全资子公司信致医药通过药品上市许可持有人（MAH）管理体系审核和现场检查，获得由上海市药品监督管理局颁发的《药品生产许可证》B证。该证的获得，标志着标志着信致医药已经具备作为药品上市许可持有人履行药品在整个生命周期主体责任的能力，相关合规性得到监管机构的专业认可，具体包括质量管理、生产管理、药物警戒管理、风险管理、产品上市后追溯体系和责任赔偿等方面。

于信念医药而言，同时持有C证和B证，实现了全产业链运营的闭环管理和全面升级，为后续药物的上市许可申报以及上市后商业化生产奠定了坚实基础。

我们往期的数据显示，国内在研的AAV项目当中，血友病B是一个比较密集的领域，意味着未来可能存在相当的竞争。

但是信念的BBM-H901项目跑的太快，其他同类产品还在临床阶段招募患者，如果BBM-H901顺利获批的话，可能将在接下来较长一段时间内，独占国内的血友病B基因治疗市场。

血友病B是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，被列入《关于公布中国第一批罕见病名录的通知》。血友病B的全球发病率大约为三万分之一，中国约为十万分之一。目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子，但是患者需要长期接受输血，给患者带来许多副作用和很大的经济负担。

BBM-H901作为基因治疗产品，有望能够通过一次性给药从而实现长期治疗，给患者带来了新的治疗选择和希望。

但是同样的，作为一种基因治疗产品，BBM-H901的价格应该是不便宜的。

而在美国，FDA已经批准了两款血友病B基因治疗（Hemgenix和Beqvez），定价均为350万美元，差不多10倍高于CAR-T细胞治疗。

BBM-H901如果顺利获批，成功国内首款商业化的AAV基因治疗产品，信念医药将拥有国内AAV基因治疗产品的定价权。