育婴箱里的两只小猴子，一只活泼好动、对周围的一切充满兴趣，摸这摸那；一只面对墙壁，含着手指长时间一动不动，对同伴的友好示意无动于衷。
这是近日中国青年报·中青在线记者在云南省灵长类生物医学重点实验室看到的一段视频。
那只面对墙壁、存在社交和认知障碍的小猴子，是该实验室利用基因编辑出的一只“自闭猴”，其行为与人类自闭症患者有类似的表现。
“这是我们团队运用TALEN技术获得的食蟹猴瑞特综合征（RTT）模型，通过研究和探索对它的治疗方法，将为治愈自闭症患者带来希望。”云南中科灵长类生物医学重点实验室研究员、昆明理工大学灵长类转化医学研究院教授陈永昌说。
据陈永昌介绍，瑞特综合征是一种属于自闭症谱系范畴的神经发育性疾病，它会导致男性胎儿在胚胎期流产；而患病的女孩在出生6～18个月后，便表现出语言能力丧失、睡眠质量差、社交和认知障碍、大脑发育变缓、心电图异常、运动能力异常等症状。
造成这一疾病的原因，是由于定位于X染色体上的MECP2基因突变而导致的。但遗憾的是，因缺乏理想的动物模型，目前人类还没有找到治愈RTT的方法。
“虽然之前有科学家利用小鼠模型来进行研究，但小鼠模型与临床患者存在较大差异，对致病机理的深入了解和治疗方法难以推动。”陈永昌说，而非人灵长类，如猕猴和食蟹猴，与人类具有高度相似的遗传背景及大脑结构，是开展脑发育及神经系统疾病最理想的实验动物。
为了建立RTT猴模型，昆明理工大学、云南省灵长类生物医学重点实验室和同济大学医学院等研究人员，利用靶向基因编辑方法TALEN，经过多年的研究，成功编辑出MECP2基因的猴模型。这是中国科学家首次利用基因编辑出瑞特综合征猴模型，这一研究得到国家重点研发计划项目干细胞与转化研究项目的支持。
