WHO 发布儿科药物研发的制剂处方要点指南草案

WHO 于 1 月 7 日发布了题为 《儿科药物的研发：制剂处方要点》指南草案 ，鼓励开发配方更好、质量更高的儿科药物。

该指南草案侧重于特定的关注领域，并非旨在解决“一般监管原则”。此外，不涵盖临时制剂和配药，这些内容将在单独的指南中涉及。

根据指南草案，由于缺乏适合儿科患者的配方，药剂师、医疗保健专业人员、父母和照顾人员通常需要以产品特性总结（SmPC）或产品标签中未指定的方式调整成人给药。这些调整可能包括打碎、压碎或切割药片。WHO 表示，操作儿童剂型的风险已在“几十年”中得到证实。

指南以 WHO 此前为促进新儿科药物的开发并提高其质量、安全性和疗效所做的努力为基础。这些努力包括 2020 年启动的全球儿科制剂加速器（Global Accelerator for Pediatric Formulations，GAP-f），旨在建立一种可持续机制，以“确保儿科药物的安全有效使用”并在加速的时间内推广“更耐用”的儿科制剂。

指南概述了一套一般原则，包括给药问题、最终用户的需求和可接受性标准。指南还讨论了配方设计，包括质量和生物制药分类系统，以及辅料和包装以及标签的考量因素。此外，指南还涵盖了给药途径，例如口服或肠内、直肠、肠外和皮肤或透皮给药。

在配方设计部分，指南指出，药物最好采用即用型配方，以尽量减少医护人员、父母或照顾者在用药前调整剂量的需要。但有些情况下，某些调整是无法避免的。

指南进一步建议，避免开发需要频繁给药的药物，例如每天两次以上，这可能会与大龄儿童的用药时间发生冲突。

指南还建议制药商设计问卷、偏好研究或建模方法来评估药物的可接受性。指南指出，“尽早关注配方是否适合目标年龄组至关重要，因为可接受性较差的配方也可能影响儿科试验的结果。”

指南还建议制药商咨询处理儿科和新生儿患者的组织，以获取有关剂量的准确信息。例如，加拿大和英国的团体已经开展了一项研究，教授儿童服用口服固体剂型时的吞咽技巧，以减少对液体制剂的需求。

指南还敦促制药商避免使用着色剂，以免引起过敏反应，尤其是在婴幼儿药物中。为了防止意外错误地给用不同规格的药物，或为了掩盖与活性药物成分相关的“不愉快”颜色，在这些情况下使用着色剂可能是合理的。

该指南草案目前正在征求意见，计划于今年 3 月发布工作文件供讨论。WHO 药物制剂规范专家委员会（ECSPP）预计将于今年 9 月通过该指南。