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新型干细胞疗法成功修复 “不可逆” 角膜损伤

Rimonci  · 公众号  · 投资  · 2025-03-22 11:13

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图 Ula Jurkunas 医生在马萨诸塞州眼耳医院实施了首例 CALEC 手术


一项评估用于角膜损伤的实验性干细胞疗法的 I/II 期临床试验表明,该疗法在修复角膜表面方面具有可行性和安全性,且成功率较高。这种名为培养自体角膜缘上皮细胞(Cultivated Autologous Limbal Epithelial Cells,CALEC)的疗法由麻省眼耳医院研发,在对14名患者长达18个月的随访中展现出了令人期待的效果。发表于《Nature Communications》(《 自然 通讯 》)杂志上的研究结果,凸显了干细胞疗法在治疗以往无法治愈的角膜损伤方面的潜力。





什么是 CALEC?





角膜是眼睛透明的最外层结构。其外缘,即角膜缘,含有大量被称为角膜缘上皮细胞的健康干细胞,这些干细胞维持着眼睛表面的光滑。


当人遭受角膜损伤,如化学灼伤、感染或其他创伤时,可能会耗尽角膜缘上皮细胞,而这些细胞无法再生。由此导致的角膜缘干细胞缺乏会使眼睛表面永久性受损,无法进行角膜移植,而角膜移植是目前视力康复的标准治疗方法。受伤的人常常会持续感到疼痛并存在视力障碍。


CALEC 是一种新型干细胞疗法,旨在为因化学灼伤、感染或外伤导致角膜缘干细胞缺乏的患者修复角膜表面。该疗法的操作步骤如下:

  • 通过小型活检从健康眼睛中提取干细胞。

  • 经过两到三周的特殊培养过程,将这些细胞培养成细胞移植物。

  • 通过手术将移植物移植到受损的角膜上。


这种方法解决了角膜移植中的一个关键难题,即受损的角膜缘会阻碍角膜移植的成功进行。CALEC 显示出了较高的安全性,供体眼和受体眼均未出现严重不良事件。唯一报告的并发症是一名患者在移植 8 个月后出现细菌感染,这与长期佩戴隐形眼镜有关。其他所有不良事件均较轻微,且很快得到解决。





临床试验结果





  • 在3个月时,CALEC 使 50% 的患者角膜表面完全恢复。

  • 到12个月和18个月时,完全恢复的比例分别提高到79%和77%。

  • 包括部分改善在内的总体成功率,在12个月时达到93%,18个月时达到92%。

  • 有3名患者需要进行第二次 CALEC 移植,其中1名患者在研究结束时实现了角膜的完全恢复。

  • 14名患者的视力均有不同程度的改善。





安全性和耐受性





CALEC 显示出了较高的安全性,供体眼和受体眼均未出现严重不良事件。 唯一报告的并发症是一名患者在移植8个月后出现细菌感染,这与长期佩戴接触镜有关。 其他所有不良事件均较轻微,且很快得到解决。CALEC 目前仍处于实验阶段,麻省眼耳医院及美国的其他医院均未将其投入使用。批准之前,还需要开展进一步的研究。





目前状况和未来研究





CALEC 目前仍处于实验阶段,麻省眼耳医院及美国的其他医院均未将其投入使用 在寻求美国 FDA 批准之前,还需要开展进一步的研究。


由医学博士 Ula Jurkunas 带领的研究团队,与医学博士 Reza Dana 、 医学博士兼哲学博士 Jia Yin 、哲学博士 Myriam Armant ,以及D ana-Farber癌症研究院的细胞制造机构、波士顿儿童医院合作开发了这项疗法。





拓展干细胞疗法的未来





CALEC 依赖自体移植,这意味着它需要患者自身有一只健康的供体眼。 研究人员目前正在探索使用来自尸体供体的角膜缘干细胞进行异体移植的方法,这可能 使:
  • 双侧角膜受损的患者也能接受该治疗。
  • 让更多的人有机会接受这种疗法。

Dana-Farber 癌症研究院 的 Jerome Ritz 博士表示:“我们未来的目标是建立一种异体培养流程,让双眼受伤的患者也能从这种疗法中受益。”








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