石药集团CART获CDE IND批准拟治疗SLE

2024年8月9日， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示， 石药集团中奇制药 申报的1类新药 SYS6020注射液获批临床 ， 拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮 。 公开资料显示， SYS6020为一款基于 mRNA-LNP的 嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液 ，也 是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品 。 随着此次获批临床，它也将成为 石药集团首个迈入 自身免疫疾病临床开发 的细胞疗法 在研产品。

公开披露的资料显示，SYS6020作为一款基于mRNA-LNP的细胞治疗产品，可通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭。与传统CAR-T产品相比，SYS6020具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险，细胞因子风暴（CRS）低等优势。另外mRNA CAR T不需要清淋预处理，可以降低患者输注CAR T后的感染发生率，增加了临床应用易用性。

今年6月，SYS6020在中国首次获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。临床前研究显示，它可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好安全性和有效性。

在mRNA CAR T研发比较靠前的Cartesian已经布局自免疾病中的MG（重症肌无力）和SLE，并进入phase I和phase II期临床研究阶段。

系统性红斑狼疮（ SLE）是一种系统性自身免疫病，是最早发现自身免疫与 B 淋巴细胞亚群异常相关的人类疾病之一。以全身多系统多脏器受累，自然病程多为病情的加重与缓解交替，并且体内存在大量自身抗体为主要临床特点。如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆损害，最终导致患者死亡。根据Frost & Sullivan报告，2023年全球约有804.9万SLE患者，其中，中国SLE患者数约为104.8万人。男女患病比为 1:10~12