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维亚臻siRNA疗法「普乐司兰」申报上市

医药魔方Info · 公众号 · · 2025-01-27 13:26

正文

1月27日，CDE网站显示，维亚臻（ Visirna Therapeutics）的小干扰核酸（siRNA）疗法普乐司兰钠（ Plozasiran，VSA001 ）注射液申报上市，用于治疗家族性高乳糜微粒血症（FCS）。该药物近期已在美国申报上市，有望成为FCS领域首款上市的siRNA疗法。

普乐司兰是 Arrowhead Pharmaceuticals开发的一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶（LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯（TG）和富含TG的脂蛋白（TRL）及其降解残留物水平。2022年4月，Arrowhead Pharmaceuticals与维梧资本（Vivo Capital）合资成立维亚臻，并将包括普乐司兰在内的4款RNAi疗法的中国开发和商业化权益授予后者。

普乐司兰此次上市申请主要基于包括关键III期试验（PALISADE研究）在内的多项海外研究和中国I期试验的积极结果。 PALISADE研究纳入了75例经过或未经过遗传诊断的FCS患者，评估了普乐司兰（25mg或者50mg，皮下注射，每3个月1次）对比安慰剂的治疗效果。

结果显示，接受治疗10个月后，普乐司兰组患者的空腹TG水平显著降低（P<0.001），25mg组、50mg组和安慰剂组降幅分别为80%、78%和17%。