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维亚臻siRNA疗法「普乐司兰」申报上市

医药魔方Info  · 公众号  ·  · 2025-01-27 13:26

正文

1月27日,CDE网站显示, 维亚臻( Visirna Therapeutics) 的小干扰核酸(siRNA)疗法 普乐司兰钠( Plozasiran,VSA001 注射液申报上市,用于治疗 家族性高乳糜微粒血症(FCS)。该药物近期已在美国申报上市,有望成为FCS领域首款上市的siRNA疗法。
普乐司兰是 Arrowhead Pharmaceuticals开发的一款肝脏靶向的小干扰RNA(siRNA)药物,通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III(APOC3)的mRNA水平,以降低APOC3蛋白的表达,进而通过脂蛋白脂酶(LPL)依赖性和非依赖性双重途径,有效降低血清甘油三酯(TG)和富含TG的脂蛋白(TRL)及其降解残留物水平。2022年4月,Arrowhead Pharmaceuticals与 维梧资本(Vivo Capital)合资成立 维亚臻,并将包括普乐司兰在内的4款RNAi疗法的中国开发和商业化权益授予后者。
普乐司兰此次上市申请 主要基于包括关键III期试验(PALISADE研究)在内的多项海外研究和中国I期试验的积极结果。 PALISADE研究纳入了75例经过或未经过遗传诊断的FCS患者,评估了普乐司兰(25mg或者50mg,皮下注射,每3个月1次)对比安慰剂的治疗效果。
结果显示,接受治疗10个月后,普乐司兰组患者的空腹TG水平显著降低(P<0.001),25mg组、50mg组和安慰剂组降幅分别为80%、78%和17%。
来源:New England Journal of Medicine
此外,接受治疗10个月后,普乐司兰组患者的APOC3水平显著降低(P<0.001),25mg组、50mg组和安慰剂组降幅分别为93%、96%和1%。
安全性方面,三组的不良事件发生率相似(23% vs 20% vs 20%)。普乐司兰组患者报告的急性胰腺炎(AP)发生率降低。
来源: New England Journal of Medicine






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