专栏名称: 医药经济报

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BD“淘宝”重磅炸弹级新药观察

医药经济报 · 公众号 · 药品 · 2024-10-16 18:50

正文

开发重磅炸弹级药物一直是全球生物制药公司的关键商业目标。然而，这并非易事。市场竞争激烈，一些治疗领域拥挤不堪，市场准入日益复杂。哪些新药有重磅炸弹潜质？什么时候是购入优质资产的最佳时机？

近四成新兵成功

2014-2023年，美国食品药品管理局（FDA）批准的487种药物中，有193种被Evaluate Pharma预测年销售额峰值超过10亿美元。这意味着近39%的获批新药有望成为重磅炸弹级产品。其中，超级重磅的药物有17种，预计年销售额峰值将超过100亿美元；42种预计年销售额峰值将超过50亿美元；114种预计年销售额峰值将超过20亿美元。

扩大适应症可为收入增长铺平道路，因此不少药企热衷于投资在多种疾病上具有潜力的药物。在自2014年以来上市的20种最畅销药物中，有一半被FDA批准用于3个或更多的适应症，有7种被批准用于5个或更多的适应症，这些药物预计将具有最高的峰值销售潜力。

预计销售额峰值最高的Keytruda拥有20种不同癌症适应症，是最典型的代表。Opdivo的适应症数量位居第二，有11种癌症适应症获批紧随其后。在峰值销售潜力最高的20种药物中，只有一种药物拥有单一适应症——福泰制药囊性纤维化药物Trikafta。

平均三年“出道”

从历史上看，新药首年2亿美元的销售额一直是预测其最终成为重磅炸弹级畅销药的基准，但在肿瘤学和免疫学等一些治疗领域，由于竞争日益激烈，市场准入需要更长的时间才能获得，因此新药的上市轨迹被拉长。

在2014年以来上市的20种最畅销药物中，平均需要3年时间才能创造10亿美元或以上的销售额。销售额超过50亿美元的15种药物平均需要5.5年才能达到这一门槛，而销售额达到或超过100亿美元的5种药物平均需要6.6年才能达到这一门槛。

在极少数情况下，新药会快速达到重磅炸弹级水平，第一年的销售额就能接近10亿美元。每种药物的上市时间都不同，因此无法进行直接的商业比较。

BD交易巧找机会

考虑到小型生物技术公司开发的实际或潜在重磅炸弹级产品对大型制药公司来说是天赐良机，通过BD交易购买可能是最常见的策略。

不过，相关数据显示，拥有重磅炸弹级产品的公司只有81家是通过交易获得。与此同时，105家制药公司要么通过内部发现开发了畅销药，要么在临床试验开始之前就购买获得。

许多在内部开发出重磅炸弹级产品的公司都是大型制药或生物技术公司，其中包括诺和诺德和强生等，前者发现并开发了Ozempic，后者开发了Tremfya。值得注意的是，经过Evaluate统计发现，礼来是具有最多重磅炸弹级产品的公司。

把重磅炸弹级产品推向市场一般有3种途径：

1.临床前就易手，如Keytruda（pembrolizumab）。其最初由Organon公司的科学家发现，于2007年11月被先灵葆雅以144亿美元的价格收购；彼时，pembrolizumab仍处于临床前阶段。2009年11月，先灵葆雅被默沙东以411亿美元的价格收购。当时该药尚未进入临床，默沙东对该项目兴趣不大，直到2011年才将该药推向转移性癌、黑色素瘤或非小细胞肺癌的Ⅰ期临床。2014年，Keytruda首次获批用于黑色素瘤，并于2016年成为重磅炸弹级药物。

2.上市时易手，如Ultomiris。2021年7月，阿斯利康以133亿美元的价格收购了该药的原研公司Alexion Pharmaceuticals，获得了阵发性夜间血红蛋白尿治疗药物Ultomiris，当时该产品已经上市2年。虽然该药到2022年还没达到重磅炸弹级，但已经有了10亿美元的预期，增加一个重磅炸弹级的诱惑可能是阿斯利康决定收购Alexion的一个重要因素。

3.临床试验中易手，如Opdivo。百时美施贵宝的Opdivo（nivolumab）也是通过收购而来，即BMS于2009年以24亿美元收购Medarex公司。nivolumab最初来自小野制药公司的实验室，Medarex从小野制药公司获得许可时，nivolumab仍处于早期研究阶段。2014年12月，Opdivo首次获批用于黑色素瘤治疗，并于次年取得了重磅炸弹级地位。

4.从未转手，如Ofev。勃林格殷格翰公司于2005年首次将Ofev（nintedanib）投入临床试验，并在内部发现了这种酪氨酸激酶抑制剂。该药于2014年获批用于特发性肺纤维化，2017年成为重磅炸弹级产品，该产品从未达成任何交易。

要想获得源于其他公司的当前或未来的重磅炸弹级产品，主要有三种策略：授权、购买产品或收购整个公司。

其中，收购公司最受欢迎。在过去十年中，有49家公司的产品获得了重磅炸弹级销量，或仍在临床试验阶段但预计会成为重磅炸弹级产品，这些公司都被收购，而买家也乐于承担一定的风险。有28家公司在潜在的十亿美元卖家还在临床试验时就采取了行动，而只有21家公司通过在批准后获得该产品来降低风险。

与已获批准的产品相比，处于临床阶段的预期重磅炸弹级产品更容易达成许可交易。在早期临床阶段发现一种药物的前景并签署使用权，是一种利润丰厚的策略；如果出现问题，也无需支付里程碑和版税。