2024年4月25日，
和誉医药
宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK011）获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌（Hepatocellular Carcinoma，以下简称“HCC” ）。
孤儿药是美国FDA对为治疗罕见病而开发的试验性新药和生物制剂授予的一种资格认定，可为其研发者提供一系列开发激励，包括FDA审批上市后7年的市场专营权、临床试验的税收抵免以及免除FDA申请费等。
依帕戈替尼是一款具有高选择性的FGFR4小分子抑制剂，拟用于治疗晚期实体瘤，尤其是存在 FGFR4信号通路异常（如配体FGF19扩增/过表达，FGFR4突变/扩增/融合等）的晚期HCC、胆管癌、乳腺癌等。FGFR4信号通路是HCC分子靶向治疗开发的一个很有前景的方向。与竞争性产品相比，依帕戈替尼表现出了更好的效力和抗肿瘤疗效，并在临床前研究中具有良好的物理化学性质。
在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上，和誉医药发布了关于依帕戈替尼的最新临床数据，其在经治的FGF19过表达肝细胞癌患者中展现出优异的初步疗效和安全性，
其中在BID每日两次给药队列的经治受试者中ORR达40.7%，超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂。
根据弗若斯特沙利文的资料，基于全球FGFR4抑制剂的竞争格局，依帕戈替尼有潜力成为治疗FGF19/FGFR4通路高度活化的HCC患者的新型领先FGFR4抑制剂。
