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2025
IBI EXPO
2025年1月2日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，诺华宣布一项 III 期随机、双盲、假对照 STEER 研究达到主要终点。该研究旨在评估
一次性鞘内注射
Onasemnogene abeparvovec
(OAV101 IT) 对未经治疗的 2 型 SMA 患者（年龄 2 至 18 岁，能够坐立但从未独立行走）
的临床疗效、安全性和耐受性。新闻稿指出，这是
首个在
两岁及以上未接受治疗的 SMA 患者
中具有临床获益的试验性基因疗法。
研究结果显示，相较于对照组，接受鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec 治疗的 SMA 患者的 Hammersmith 运动功能量表扩展
版（HFMSE）
总分较基线有所增加
，这表明 SMA 患者的运动功能得到改善。详细数据将在 2025 年即将举行的医学会议上公布。
在安全性方面，Onasemnogene abeparvovec 的安全性良好，两组之间的总体不良事件和严重不良事件相似。最常见的不良事件是上呼吸道感染、发热和呕吐。
Onasemnogene abeparvovec 是一种基于腺相关病毒载体 AAV9 的基因疗法，可将人类 SMN 基因的完整功能拷贝传递至目标运动神经元细胞中。
2019 年 5 月
Onasemnogene abeparvovec (
Zolgensma
)
首次获 FDA 批准上市，用于治疗 2 岁以下 SMA 的儿科患者。
据悉，Zolgensma是一种一次性、单剂量、静脉 (IV) 输液疗法，价格非常高昂，目前定价为212.5万美元/针，尽管在全球近42个国家/地区获批，但在中国还未获得批准。2022年1月，Zolgensma在中国的新药临床试验申请获得了药品审评中心（CDE）的默示许可。
欢迎大家报名参加2025 IBI EXPO大会，与时代同行。如下为2024 IBI EXPO大
会现场视频集锦。
IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会
将于
2025年3月1日至3月2日
在
苏州国际博览中心
盛大举办。大会主题为
协同共筑全链条，创新转化新生态
。
大会将邀请
300+
演讲嘉宾，开设
30+
场论坛活动，涵盖上百个热门话题，围绕
细胞与基因治疗、放射性药物、抗体创新偶联、靶向蛋白降解、干细胞再生、mRNA疫苗与核酸药物、外泌体
等
新分子药物，
人工智能药物发现、类器官、新型递送载体
等
前沿技术
，
展开交流探讨，联动
药企、科研院校、临床资源、供应链企业、投融资机构、园区政府
等多方力量，推动前沿创新从科研向产业转化，为生物创新药市场注入发展源泉。
免费参会：
杨老师 15517201185
免费参展：
袁老师 15572286596
