【有声读物】FDA法规事务基础009-简述FDA使用者付费

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简述FDA使用者付费

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今天，我们一起来了解FDA运作的一个重要动力来源-使用者付费（User Fee）。

FDA监管体系的完善和评审效率的提高，与使用者付费是紧密相连的。使用者付费的产生，不只来源于FDA自身，同样也包括消费者与医药行业。在过去的一段时间里，药品和生物制剂在FDA的评审进度不断延迟甚至无法预测，导致药品或生物制品的上市所需时间不断地增长。在二十世纪八十年代，FDA从接收申报到给出决定的平均所花时间为29个月。初步估算，每1个月的延迟会给申报企业增加1千万美元的经济成本。当时，国会不同意授权给FDA收取费用的权力，FDA因资金不足造成评审积压和进度缓慢。行业企业也认为这些费用可能会被用于降低联邦债务，而不能改善评审效率。

直到1992年，FDA与行业终于达成一致，从而促进了《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）的生效。时至今日，多个付费法案相继出台并不断地更新和完善，涵盖范围包括处方药、仿制药、生物制品、生物仿制药、医疗器械、动物用药、动物用仿制药、烟草制品等。而为了避免支付错误，使用者在支付时必须创建一个封面页（cover sheet）。封面页会要求提供一些信息以判断该使用者付费是否是需要的。申请人可以通过FDA网站访问封面页，设置账户和密码，在登录账户后进行相关操作，例如创建封面页、付费、查看账户状态等。

表1：FDA收费法案一览

本期中将着重介绍一下大家比较关注的与处方药、仿制药、生物仿制药、医疗器械相关的使用者付费法案，并对最新的收费动向进行简要分析。

1. 《处方药使用者付费法案》

Prescription Drug User Fee Act,    PDUFA

最早的《处方药使用者付费法案》，即PDUFA生效于1992年，主要规定了两方面内容：一是规定FDA评审的目标完成时间或绩效目标；二是使用者付费只作为补充，而不是完全取代FDA的议会预算。

每5年，美国总统会签署并再次授权新的PDUFA。新的PDUFA内容不仅会在费率有所更改，还会加入新的规定。例如，前美国总统奥巴马于2012年7月9日签署的《食品药品监督管理安全与创新法案》（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act, FDASIA）中，包括对PDUFA的再授权与扩展，即PDUFA V。PDUFA V延续了评审绩效目标，并添加了一些内容，例如使用现代化方法监控上市后产品的安全，扩大FDA在风险评估与减轻策略（REMS）中的作用，以及促进ECTD电子提交系统的使用。

从1992年至今，PDUFA已经更新至第六版，先行版PDUFA VI已经在2018财年（2017年10月1日-2018年9月30日）开始实施。

表2：已生效的PDUFA及对应的财年期限

表3：PDUFA V（ 2017财年）VS.  PDUFA VI（2018财年）

与前一版PDUFA V相比较，PDUFA VI在付费结构和费率上都有所变动：

• 与2017财年相比，2018财年费率都有所增长。

• 新的收费结构中取消了NDA增补评审费和场地费，产品费被项目费取而代之。

• 总体来说，新的收费结构原理是根据企业规模来平衡费用负担，即根据企业现有的已上市产品数量和即将提交的新产品来支持FDA的资金。这一点在其他使用者付费方案中也有所体现。

2. 《仿制药使用者付费法案》

Generic Drug User Fee Act,  GDUFA

《仿制药使用者付费法案》最早生效于2012年，与PDUFA V一样，是《食品药品监督管理安全与创新法案》（FDASIA）的一部分。