新基多发性硬化症药物 ozanimod 遭 FDA 拒绝

近日，Celgene（新基）旗下药物 ozanimod 已被美国食品和药品监督管理局（FDA）正式拒绝，该药物是该公司最富期待的后期药物。

该生物技术公司在周二收市后公布了这一消息，拒绝的理由是 FDA 认为，该多发性硬化症药物的 NDA 中非临床和临床药理学证据不足以允许通过审查。这对新基无疑是一个巨大的伤害。

新基以免疫调控药物为生，其主要产品是沙利度胺系列产品。这也是一类通过传统药理试验发现的药物，因为反应停事件闻名于世。后来发现对多发性骨髓瘤疗效很好，但机理现在也不清楚。Ozanimod 是由 Receptos 开发，2015 年被新基 72 亿收购。

2017 年新基宣布其 S1P1 调控剂 ozanimod 在一个叫做 SUNBEAM 的三期临床试验中与 beta 干扰素 Avonex 相比，可显著降低多发性硬化症患者的复发频率，达到试验一级终点。同时 Ozanimod 也比 Avonex 减少新病灶的出现，这也是一个关键的二级终点。

新基已将 ozanimod 视为其主要的 III 期重磅炸弹药物，并表示，ozanimod 峰值销售额将达到每年价值 40-60 亿美元，但这一数字与分析师得出的结论相差很大。尽管美国 FDA 发布的一次 RTF 并不会对 Ozanimod 造成致命性的打击，但至少会延缓该药物的上市进程。对新基来说，这并不是常发生的事，会让投资者对公司的未来产生怀疑。 由于近期出现的许多失误和 Revlimid 知识产权在第四段挑战中仍面临巨大风险，投资者不愿意重新接受对新基持续稳定增长的期待。

该生物技术公司在去年 10 月下旬发布了有关 ozanimod 的正面 III 期数据，其中包括与 Avonex 的一些有利比较。但正如去年夏天所指出的，新基的药物并没有在集中地显示出在疾病致残方面比 Avonex 有更多收益，这可能会削弱其商业前景。SUNBEAM 试验招募了 1346 名患者，同时发布了具有统计学意义的年度复发率。但在对 SUNBEAM 和 RADIANCE B 部分研究的汇总分析中发现，新基药物没有达到确诊患者残疾状况改善三个月的目标。

现在，新基的计划是尽快与 FDA 接触，找出需要公司提供哪些数据才能将这种药物重新提交申请，并尽快地获得批准。

新基最近发布的一些不稳定财务状况令市场震惊和担忧，但通过收购 Juno 和成为 CAR- T 疗法领导者的前景，投资者似乎对此保持了理智的态度。不过今天的挫折对投资者来说并不好，受此利空消息影响，新基股价迅速将下跌了近 6.8%。

新基首席营销官兼全球监管事务负责人 Jay Backstrom 表示：“我们对 ozanimod 在多发性硬化症复发形式关键项目中证明的临床表现信心十足。 我们将与 FDA 保持密切合作，尽快解决所有未解决的问题，并将这种重要药物带给需要的患者。”