2024年12月10日,Nature发布2024年度十大人物,表彰了他们在科学领域取得的关键进展,突出了科学、技术、工程和医学领域的重要发展。
在今年的十大人物中,有两位中国学者入选,
分别是中国人民解放军海军军医大学教授徐沪济和中国科学院国家天文台研究员、嫦娥六号任务工程副总设计师李春来。
图:Nature
勇敢的医生——徐沪济
世界上首创自身免疫性疾病治疗方法的勇敢医生
图:Nature
2024年7月16日,徐沪济等研究人员在" Cell "期刊上发表了一篇题为" Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis "的研究论文。
这项研究通过CRISPR-Cas9技术对健康供体的CAR-T细胞进行基因工程改造,消除免疫排斥反应,从而开发出一种新型的异体通用型CAR-T疗法(TyU19),成功治疗了1例难治性免疫介导的坏死性肌病患者,以及2例弥漫性皮肤系统性硬化症患者,在临床试验中体现出了显著的疗效和高安全性。
在治疗后6个月的随访期间,所有3名患者的症状均得到深度缓解,疾病临床反应指数评分显著改善,炎症和器官纤维化也得到逆转,且无细胞因子释放综合征或其他严重不良事件。
这项研究的成果不仅证实了异体通用型CAR-T细胞在治疗严重自身免疫疾病中的安全性和有效性,而且也是国际上首次报道异体通用型CAR-T细胞在自身免疫疾病治疗中的应用。
徐沪济表示,团队在完成第一批治疗后就一直心神不宁,无法入睡,因为这些患者病情都很严重,六个多月后,三名接受治疗的患者病情均有所缓解,我们才稍微放松了一点。
上海华东师范大学免疫学家杜冰,是开发该疗法的成员之一,他表示,徐沪济非常勇敢,他们联系了几位医生,请他们尝试用这些细胞治疗自身免疫性疾病,但除了徐沪济,没有人愿意冒这个险。
清华大学免疫学家林欣表示,徐沪济是一位知识渊博的医生,他有临床经验,也熟悉背景研究。林欣目前正在与徐沪济合作开展类似的治疗狼疮的试验。
此后,徐沪济团队又对另外二十多名自身免疫性疾病患者进行了类似的治疗。他希望即使是轻度自身免疫性疾病患者也能获得这种治疗。徐沪济表示,我们有一个计划,我们真的希望这种疗法能得到广泛应用。