白皮书讨论替代终点在成本效益分析中的最佳使用

卫生技术评估机构（HTA）联盟于 1 月 17 日公布了一份白皮书，旨在帮助制药商提供更好的数据来说明如何使用替代终点证明药物的有效性，并帮助 HTA 就长期有效性结局做出更好的决策。

这份白皮书由英国国家卫生与护理卓越研究所（NICE）、加拿大药品管理局（CDA-AMC）、美国临床和经济审查研究所（ICER）、澳大利亚卫生和老年护理部、荷兰国家卫生保健研究所（ZIN）、哥伦比亚卫生技术评估研究所（IETS）以及美国 Rubix Health 组成的工作组撰写发布。

白皮书指出，“目前已经有一些关于使用替代终点为决策提供信息的方法指导，但详细程度各不相同，而且关于使用替代终点进行经济建模的指导有限。因此，本白皮书旨在解决其中的一些差距。”

替代终点是一种生物标志物，可以替代临床终点，并在难以衡量临床结局的情况下合理预测药物获益。例如，降低血压可以作为抗高血压药物减少或预防中风的替代终点。

加拿大药品管理局表示，当替代终点用于药品报销审查时，其委员会可能缺乏足够的证据来批准报销。委员会“需要了解短期影响和长期结果之间的关系，以便准确预测新药的长期健康影响。”

白皮书概述了如何选择和检查替代终点、长期获益的选择，以及如何在证据提交中显示。

白皮书评估了四个关键领域：验证替代终点的监管标准、用于此验证的已发表统计方法、HTA 机构为验证替代终点设定的现有标准，以及这些替代终点在之前的 HTA 评估中是如何解决的。在回答这些问题后，白皮书列出了考虑替代终点的建议。这些建议旨在补充当前模型概念化最佳实践：

• 应努力使 HTA 对替代终点的定义与广泛接受的循证医学应用保持一致，例如由证据分级、评估、开发和评价 (GRADE) 工作组提出的应用。

• 技术开发人员在制定证据生成计划时应尽早与监管机构和 HTA 机构合作，以确保所选结局符合这些机构的期望。

• 制药商在报告替代终点关系的证据及其在经济模型中的使用时，应在其提交的材料中使用清晰的非技术性语言。

• 该模型设计还能够在获得有关替代终点关系的新信息时纳入这些信息。