生存期延长15月！渐冻症新药临床研究结果积极！

求实药社 · 公众号 · · 2025-03-14 11:56

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来源：药讯随说

3月12日（当地时间），Clene Inc及其子公司Clene Nanomedicine宣布其纳米 药物CNM-Au8在肌萎缩侧索硬化（ALS，渐冻症）临床研究（HEALEY ALS平台研究） 患者的交叉方案长期生存事后分析结果积极。

HEALEY ALS平台研究（主研究：NCT04297683）为一项评估多种方案在稳定背景治疗（利鲁唑和/或依达拉奉）ALS患者中有效性、安全性、PK和PD的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的确证性III期临床研究。研究主要终点为生存改善，次要有效性终点为ALS临床恶化事件延迟时间。

平台试验包括7个方案，分别为：Zilucoplan（泽勒普肽，方案A：NCT04436497）、Verdiperstat（方案B：NCT04436510）、CNM-Au8（方案C：NCT04414345）、Pridopidine（普利多匹定，方案D：NCT04615923）、Trehalose（海藻糖，方案E：NCT05136885）、ABBV-CLS -7262(方案F：NCT05740813）、DNL343（方案G：NCT05842941）。

方案A：患者3：1随机接受24周活性治疗（每天一次皮下注射Zilucoplan，0.3mg/kg）或匹配安慰剂治疗。

方案C：患者2：1随机接受108周活性治疗（30mg）或匹配安慰剂治疗.

本次公布结果如下：

1、全分析集（FAS）：

中位生存：CNM-Au8 30mg组 (方案C,n=59)和方案A对照组（n=162）中位生存天数分别为951天、753天，增加198天（6.5月）；
限制平均生存时间（RMST）：协变量校正RMST增加124天（4.1月）（95%CI：3-245；p=0.045）；

2、中-重度ALS患者增强获益：

基线血清NfL（神经丝轻链蛋白）≥33pg/ml和TRICALS风险得分-6.5至-2.5间人群中，方案C（n=51）较方案A（n=120）中位生存时间从589天提高至951天，增加11.9月；
死亡风险降低44%（Cox HR=0.556;95%CI:0.367-0.842;p=0.006),RMST增加197天（6.5月，95%CI：65-329；p=0.004）；

3、符合入选标准集【血清NfL（神经丝轻链蛋白）≥33pg/ml，TRICALS风险得分-6.5至-2.5间，基线慢肺活量≥60%，发病时间≤36月】

方案C（n=40）较方案A（n=94）中位生存时间从628天提高至1079天，增加14.8月（451天）；
死亡风险降低49%（Cox HR=0.514;95%CI:0.319-0.83;p=0.006),RMST提高215天（7.1月，95%CI：70-360；p=0.004）

CNM-Au8 是一种具有催化活性、表面清洁、浓缩的金元素多面纳米晶体的水悬浮液。通过提供和/或接收电子驱动大脑中关键的细胞能量生成反应，通过增加神经元和胶质细胞对疾病相关应激的耐受性，使神经修复和髓鞘再生成为可能，并减少有害的反应性分子。

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