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生存期延长15月!渐冻症新药临床研究结果积极!

求实药社  · 公众号  ·  · 2025-03-14 11:56

正文

来源:药讯随说

3月12日(当地时间),Clene Inc及其子公司Clene Nanomedicine宣布其纳米 药物CNM-Au8在肌萎缩侧索硬化(ALS,渐冻症)临床研究(HEALEY ALS平台研究) 患者的交叉方案长期生存事后分析结果积极。
HEALEY ALS平台研究(主研究:NCT04297683)为一项评估多种方案在稳定背景治疗(利鲁唑和/或依达拉奉)ALS患者中有效性、安全性、PK和PD的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的确证性III期临床研究。研究主要终点为生存改善,次要有效性终点为ALS临床恶化事件延迟时间。
平台试验包括7个方案,分别为:Zilucoplan(泽勒普肽,方案A:NCT04436497)、Verdiperstat(方案B:NCT04436510)、CNM-Au8(方案C:NCT04414345)、Pridopidine(普利多匹定,方案D:NCT04615923)、Trehalose(海藻糖,方案E:NCT05136885)、ABBV-CLS -7262(方案F:NCT05740813)、DNL343(方案G:NCT05842941)。
方案A:患者3:1随机接受24周活性治疗(每天一次皮下注射Zilucoplan,0.3mg/kg)或匹配安慰剂治疗。
方案C:患者2:1随机接受108周活性治疗(30mg)或匹配安慰剂治疗.
本次公布结果如下:
1、全分析集(FAS):
  • 中位生存:CNM-Au8 30mg组 (方案C,n=59)和方案A对照组(n=162)中位生存天数分别为951天、753天,增加198天(6.5月);
  • 限制平均生存时间(RMST):协变量校正RMST增加124天(4.1月)(95%CI:3-245;p=0.045);
2、中-重度ALS患者增强获益:
  • 基线血清NfL(神经丝轻链蛋白)≥33pg/ml和TRICALS风险得分-6.5至-2.5间人群中,方案C(n=51)较方案A(n=120)中位生存时间从589天提高至951天,增加11.9月;
  • 死亡风险降低44%(Cox HR=0.556;95%CI:0.367-0.842;p=0.006),RMST增加197天(6.5月,95%CI:65-329;p=0.004);
3、符合入选标准集【 血清NfL(神经丝轻链蛋白)≥33pg/ml,TRICALS风险得分-6.5至-2.5间,基线慢肺活量≥60%,发病时间≤36月】
  • 方案C(n=40)较方案A(n=94)中位生存时间从628天提高至1079天,增加14.8月(451天);
  • 死亡风险降低49%(Cox HR=0.514;95%CI:0.319-0.83;p=0.006),RMST提高215天(7.1月,95%CI:70-360;p=0.004)
CNM-Au8 是一种具有催化活性、表面清洁、浓缩的金元素多面纳米晶体的水悬浮液。通过提供和/或接收电子驱动大脑中关键的细胞能量生成反应,通过增加神经元和胶质细胞对疾病相关应激的耐受性,使神经修复和髓鞘再生成为可能,并减少有害的反应性分子。


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