编译自|华尔街日报
诺华于近期发现自己的一款罕见病用药具备用于更大适应证人群的潜力。不过这款产品拥有更大的市场之前，每剂高达16000美元的价格让诺华为难了。
试验药物代号为ACZ885的这款产品已经在2009年被美国FDA批准上市，商品名为Ilaris，适应证为罕见的发炎症。但一项近期的临床试验显示，ACZ885还能降低由心脏病诱发的其他严重并发症风险，比如中风。
如果这款产品最终得到批准，诺华届时将不得不巨幅下调它的现有定价，以与其他心血管市场中的药品竞争。问题来了。这意味着诺华要放弃Ilaris依靠现在的定价给为自己提供的数量不大却稳定可靠的销售收入，对赌的则是ACZ885能够成为心血管领域的畅销药物之一。
曾供职礼来、现在非盈利机构FasterCures担任高级研究员的Bernard Munos说：“他们手上的这个难题并不好解。”
诺华的一位发言人表示，现在讨论ACZ885的定价策略还为时过早，“我们会继续全面分析数据、准备与监管机构的对接，以及评估它对于临床的价值。”诺华最初发起在心脏病患者中检测ACZ885疗效的临床试验并非是为了商业前景，其主要目的是研究炎症与心血管疾病是否存在关联。
万一降了价，销售额没上去呢？
罕见病药物，或者说孤儿药通常可以拿出超高定价而不被非议，因为它们是市场上仅有的治疗选择。而且因为病人数量较少，所以罕见病用药对整个医疗体系造成的负担也相对可控。
罕见病与高发病药品定价差异
不过，这些都不适用于高发疾病。如果ACZ885获批用于心血管治疗，它的潜在市场规模会急速扩大。根据美国心脏学会的数据，仅美国市场，每年就有近61.5万人罹患心脏病。诺华预计ACZ885可以使用其中近40%的病人。
在2016年，Ilaris为诺华贡献了2.83亿美元的销售额。华尔街著名投资银行Jefferies分析师认为，加上心血管的新适应证，即使大幅降价，这款产品的年销售额仍可达36亿美元。而根据瑞士信贷分析师的预测，Ilaris的峰值销售也至少会接近15亿美元。
理论上讲，诺华应该赌一把。但是，按照美国的药品定价方式，诺华如果给Ilaris降价，那么它原来的16000美元每剂的价格也必须要降，由罕见病用药身份带来的绝大部分销售额也将不复存在。而一旦降价，再想涨价则很有可能让公司名誉受损。目前，Ilaris在全球70多个国家上市销售，包括加拿大、欧洲、俄罗斯、日本、土耳其等。
此外，即使降了价也不能保证这一产品被广泛用于临床。心血管科的医生们很可能不愿意让自己的病人，尤其是已经在使用多种治疗药物的那部分，换用新药。这个问题已经发生在多款新上市的心血管用药，其中就包括诺华曾被市场寄予厚望的心衰治疗药物Entresto。
另一个潜在风险是：Ilaris七年之后专利到期，这让诺华不能确定降价之后是否会相应获得预期的销售份额。到2024年专利失效后，价格更低的仿制药会迅速抢占Ilaris的销售额。
此外，为了控制费用，保险方也会用更高的自付比例和更复杂的获批流程来抑制患者的高发性疾病用药需求。比如，保险公司会限制患者使用每年费用近14500美元的降胆固醇新药，除非是情况严重的患者，否则在跟药企价格谈判谈妥之前，一律使用他汀类药物。而他汀类药物对于大多数人而言，治疗效果好而且日均费用只有几美分。
降幅超过90%才只是入门
按照Ilaris现行的定价，ACZ885每三个月给一次药，心脏病患者每年的药费会在64000美元左右。Craig Granowitz认为，诺华要降价超过90%才有可能被市场接受。他在一家专注于心血管药物研发的药企担任首席医学官。
Ilaris在2009年获批上市，适应证为冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)，患者通常拥有一种造成自身产生过多炎症蛋白的基因缺陷。此后，该产品又陆续获得了多种罕见病适应证，不过价格维持不变。
其实早在2011年，诺华就曾期望Ilaris依靠一项痛风病试验的积极结果来极大地拓宽其市场应用。不过，FDA最终因对其在痛风病患者中应用的安全性存在担忧，否决了这一适应证申请。彼时，还在诺华担任药品开发负责人的Trevor Mundel就已经承认，如果Ilaris的痛风病适应证获批，只有通过降价它才能被保险公司报销。
咨询公司ZS Associates的定价和市场准入专家Ed Schoonveld表示，不分适应证的同一定价要求降低了药企开发产品新适应证的积极性。而同一定价的政策主要体现在联邦采购的项目中。法律规定，药企向医疗救助保险（Medicaid）销售的药品价格，必须是企业与所有私人商业保险公司谈定价格中的最低值。而向美国老年医疗保险（Medicare）销售的药品价格只能在平均销售价格的基础上增加4%。
所以在目前的立法体系下，一款药品并不能基于不同适应证制定不同的价格。最低价格适用于所有使用者。这样的机制很难让药企主动开发孤儿药可能存在的更广泛适应证。
前FDA孤儿药开发总监Marlene Haffner说：“因为一款孤儿药能治疗高发病，所以你就让它退出市场吗？所有人都会说no吧。”
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