5月9日下午，由动脉新医药和行诚生物联合主办、磐霖资本和复健资本支持举办的CGT疗法论坛暨【不用卷，行更远】CGT产业升级【VBEF】站在“第八届未来医疗生态展会”拉开序幕。现场集聚20余位政、产、学、研、医、投等多个圈层嘉宾，以多方视角深入探讨CGT产业升级之道。
近年来，CGT产业发展势如破竹，全球已有超50款CGT疗法获批上市，特别是在2023年，中国市场迎来了一波批准上市的高峰。CGT产品正从多个维度突破边界，不断拓展新的临床应用领域，以满足未被充分满足的需求。据FDA预计，自2025年起，每年将有10至20种CGT产品获得全球批准，这为行业注入了巨大的信心和期待。
“黄金十年”的热潮背后，CGT产业链在技术创新、产业建设、CMC、商业化与支付手段等方面仍然面临着诸多挑战。新形势下，创新企业如何打造具有差异化竞争力和商业化前景的产品布局？多方创新资源又如何助力产业融合、推动供应链、产业圈、BD圈融通发展？动脉新医药汇总了论坛精彩讨论，希望为行业带来更多新解读与视角。
中国医学科学院肿瘤医院GCP中心办公室负责人唐玉发表《从临床视角看，CGT产品如何看懂并满足临床需求》主题演讲
临床价值是新药研发的核心目标，也是所有生物健康领域工作者的共同追求。临床需求对新药价值的探索伴随新药研发的过程始终，寻找临床需求与新药价值的关键在于临床医生和研发端的紧密结合、从早期就开始的沟通合作。真正的临床价值是找到更好解决临床需求的手段，或更为有效，或更为安全，或使用上更为便捷、更容易推广、能够提升患者体验等。
对应到产品上，需求端需要深入理解潜在目标人群想解决的健康问题到底是什么，现在有什么样的解决方案，这个解决方案能够达成什么样的效果，哪些地方不够好，哪些地方可以再改进。医生需要能够清晰地描述待解决的问题，肿瘤病人现在面临的是什么情况，哪种疾病需要活得更长，哪种疾病需要活得更好。
研发端则需要深刻理解所研发的药物或者研发技术特性，了解现在手上的武器和已有的标准治疗相比的优势在哪里，考量手上的技术、产品是不是能够很好地回答医生所提出来的需求。药物的特性在哪里？临床上最适合的或者最可能满足的临床价值是什么？
创新药的研发过程需要就临床现状进行不断修正，因此需要临床医生与研发端建立早期、深度的合作。每个临床试验中间，我们始终需要考量临床研发最后希望解决的问题是什么？在每个阶段、每个实验过程中我们希望解决的问题是什么。根据问题找到科学合理的答案，同时尽可能低成本，操作性上更可行地做出回答。
CGT药物的一大特色是快速。跟传统化药甚至抗体药相比，CGT的治疗对人体生理功能的调节更加直接，链条更短，反馈来得更快。再加上新一代产品本身技术迭代非常快速，
传统认知中的“十年”研发周期，已经不再匹配当下的技术迭代节点。因此，我们需要更早地把临床价值考量在CGT药物研发的全过程，也是在产品特性和临床问题之间不断碰撞的过程。
复健资本投资执行总经理杨伟带来《CGT投资逻辑的底层思考》主题分享
从商业化前景兑现来看，CGT还存在着较多不确定因素，包括技术迭代带来疗效升级、支付体系不足、制备周期长、受现有治疗方法影响有多大等。同时，多元解决方案也在不断涌现，比如不同免疫细胞的技术路径、通用型CAR-T研发等，资本市场也非常关注。
与此同时，产品商业化和融资难题倒逼出更多的理性思考：开发通用型CAR-T需要考量其临床价值在哪里？临床开发、注册路径是否清晰？配合临床做的时候需求什么样的病人人群？病人基线是什么样的？在实体瘤领域，临床开发和疗效的门槛高，自体CAR-T和通用型CAR-T产品都需要考虑产品的临床获益（疗效与持久性）与高价格是否具有匹配度？
相比海外市场，CAR-T在中国商业化价值兑现具有比较长的周期，投资方更多去思考商业价值的突破点究竟在哪里？是否能够给投资者或是市场带来正面的反馈？
另外，在国内非常热的“降本”和BD出海话题，也需要创新企业和投资者的理性思考：CAR-T的生产成本到底能在什么地方降？以什么路径降本？路径是否可行？成本下降后是否影响临床价值？目前国内出海的抗体药、小分子药的CMC、供应链、产业链在国内非常成熟。由于CGT疗法的定制化和复杂工艺，出海也面临着更加复杂的工艺转移、冷链建设等困难。
自身免疫性疾病领域为CGT提供了一个极佳的探索机会和新的突破口。一方面，自免作为全球第二大药物市场，人群大、病程长、生存期也相对更长。另一方面，CAR-T一次性给药的长周期治疗也非常符合自免患者需求。如果我们用十年的跨度看待CAR-T高定价的时候，市场和患者心理可能会觉得相对便宜。
国内外很多创新企业也已经在布局。比如首个获批临床的治疗狼疮肾炎CAR-T的Kyverna近期就完成了3.19亿美元的超额IPO。越来越多的CGT公司在调整战略管线，由之前肿瘤领域开发转向自身性免疫疾病的开发。
CGT及CAR-T回归到创新药投资底层架构，还是应该坚持以临床价值跟商业价值双导向，以不变应万变。既要充分理解临床未被满足的需求、产品差异化的特点，又要找到产品在真实世界中能解决什么样的问题？面对的患者人群到底有多大？进而更理性做出判断和选择。
首场圆桌邀请到了星奕昂生物创始人/董事长兼首席执行官王立群、至善唯新创始人/董事长董飚、智新浩正CEO王小燕，由磐霖资本投资副总裁兼生物医药投资总监金淼主持，共论新形势下，CGT整体行业发展趋势，及其中各个细分赛道的商业化挑战与机遇。
磐霖资本投资副总裁兼生物医药投资总监金淼
表示：尽管过去几年间，CGT偶有遇挫，但释放的积极信号更多。2023年FDA一共获批了55款创新药，其中7款为CGT疗法，占比13%；产业端，2023年传奇生物的BCMA Car-T产品销售收入达到5亿美元；并购方面，2023年底时阿斯利康12亿美元收购亘喜生物。除此之外，国内还有多个iPSC再生项目进入临床阶段，和国外处于接近甚至同步的阶段。
在CGT领域螺旋式上升发展的过程中，磐霖的医疗团队坚定看好并持续布局这一领域，先后出手了以再生胰岛技术治疗1型糖尿病的智新浩正、以rAAV技术治疗遗传病和神经退行性疾病的至善唯新、iPSC-CAR-NK细胞治疗产品研发企业星奕昂等企业。
星奕昂生物创始人/董事长兼首席执行官王立群
表示：CGT立项常常强调关注“未被满足的临床需求”，但在进入跨国公司的研发体系时，市场分析同样非常重要，必须同时重视未满足的临床需求与它可能的商业化，而商业化的成功在于患者的可及。iPSC赛道发展迅猛，治疗实体瘤和实现通用型或成未来突破方向，且可拓展到自免等其它非肿瘤治疗领域，细胞治疗的工艺开发在很大程度决定了产品临床安全和有效性。另外，出海意味着创新程度一定要高，还要能产出让MNC感兴趣的数据，寻找与MNC共同开发海外市场的机会。
至善唯新创始人/董事长董飚
表示：我们要结合国内情况和药物理解去思考CGT的商业化。第一是从早期就要做好充分的市场调研；第二是临床需求和临床价值；第三是在保证疗效的质量的前提下，降低生产成本；第四是考虑支付体系。至善唯新通过“聚焦”切中赛道中最关键的问题，从而从两方面开展颠覆性的工作：一是生产，大幅降低了基因治疗成本；二是探索AAV药物多次治疗的可能性。
智新浩正CEO王小燕
表示：智新浩正专注于体外组织器官再生研发，目前主要聚焦体外胰岛组织再生。团队近期发表了相关论文，于2021年完成首例自体胰岛组织移植治疗肾移植后病人，病人已脱离胰岛素3年，达到功能性治愈。体外胰岛再生是糖尿病治疗的必然趋势，面向中国庞大的糖尿病患者群体，期望可以实现胰岛素依赖型的糖尿病病人功能性治愈。未来在中国和海外进行申报时，智新浩正也会考虑提前与相关专家及不同国家审评机构沟通临床方案，更好地利用病人人群的数据，进行国际上的申报。
行诚生物科学技术生产副总裁、CTO李军辉带来《基因治疗药物开发CMC关键点》主题分享
李军辉介绍，行诚生物深度布局病毒载体的制备平台，尤其在应用于AAV病毒包装的原材料质粒上。质粒应用非常广泛，包括病毒载体、非病毒载体，但在早年的时候生产成本高，可占病毒生产成本的40%—50%。行诚生物通过工艺优化和技术创新，为CGT药物的规模化生产提供了强有力的技术支持。创新推出了领先的无层析生产工艺，创新质粒连续裂解系统，一套组、一次性使用设备，彻底杜绝交叉污染风险。目前已经可以应用到mRNA、重编程质粒、病毒包装制备中，生产多个GMP批次。
行诚生物的理念是以终为始，工艺为王，质量至上，在药物早期设计阶段就帮助客户考虑成本控制、工艺转移变更、商业化阶段等的问题。同时，行诚生物在生产设备方面做了很多国产替代的努力，包括耗材物料、QC设备，为客户后续竞争、生产成本都做了考虑。
如何携手助力CGT企业从IND到BLA，稳、快、省？
第二场圆桌关注到CGT产业链中广泛的合作与共建，邀请到创新药企代表、供应链企业代表和产业圈代表，讨论在CGT企业发展全过程中，多方力量如何形成合力，助力稳、快、省生产开发，推动CGT产业升级迭代。行诚生物商务与市场副总裁刘肖主持圆桌，天宜康医药创始人兼CEO汪文、南京挚爱罕见病关爱中心执行主任戴逸云、翌圣生物副总裁周其好、云舟生物执行总裁黄锐、MathWorks医疗行业首席技术官单博参与讨论。
天宜康医药创始人兼CEO汪文
表示：稳、快、省三者从成药角度来看都重要。在排序上，稳非常重要，用新的工艺、新的技术、新的方法做出来的产品和现有的产品疗效、安全性是不是可比较的，比如说，现有产品可以使50%的患者达到稳定CR状态，而新工艺、新方法生产出来的产品只能使30%的患者达到CR，或者回输后3个月就复发，那么这样的新工艺、新技术是没有生命力的。“稳”就是要在新的基础上保证疗效，同时与“省”形成很好的平衡，让更多的病人用上优异疗效的产品，提升可及性。“快”方面，我认为做药的方向正确了，路不怕长。CGT药物未来的方向是：下一代产品想要取代现有产品，一定是建立在临床疗效和安全性的提升。观察现在已经上市的产品我们会发现，商业化和市场化前景如何，早期设计非常重要，工艺成本与设计也非常重要。
南京挚爱罕见病关爱中心执行主任戴逸云
表示：我们接触的大部分是患罕见病的孩子，他们的人生或许注定充满了挑战与困苦，没有太多时间去体会人世间的美好和残酷。因为他们大部分时间都在与疾病作斗争。很多时候药品费用反而不是最重要的，有药或者没有药是至关重要的。在罕见病领域，存在着一些瓶颈和挑战。对于很危重、很棘手、危及生存的罕见病，患者和家属们肯定追求的是“快”，因为没有时间去等待，考虑所谓药物带来的风险，他可能等不到后续的问题和副作用，“快”和有药就是最好的消息。另一些罕见病是过程很痛苦，从出生开始，进行性、缓慢地等待死亡到来。这类型的患者需要的是安全和有效的药物，也就是“稳”，让患者体验和整个病程更安全、更舒服。
翌圣生物副总裁周其好
表示：作为供应链企业，我们非常认同产品源于设计，在设计的时候就要考虑客户的需求是什么，甚至客户的用户需求是什么，最终还是聚焦在稳、快、省上，也就是产品的有效性、安全性、一致性、及对终端用户的可及性。“稳”方面要求供应了企业在做好产品性能的同时，也要解决原料合规性及报证方便性解决的问题，为此我们建立了严格的质量体系检测和放行标准，并且核心原料都做了DMF备案，满足客户中美双报的需求。
“快”是我们在客户甲方上看到的重要诉求，除了要保证原料供应和合规性方面外，上下游的协同也很关键，每个创新公司都有自己的技术点，在沟通与解决某个问题的时候，双方都应该更加开放与包容，充分交流、协同创新。“省”的诉求近两年企业需求特别明显，除了要满足终端药品可及性要求外，也是甲方企业利润保证和长期可持续发展的诉求。同时对于甲方企业也好，供应链企业也好，大家不要恶性竞争，导致企业没有利润，没有资金投入到新产品开发和企业运营中，最终是对产业的伤害。
云舟生物执行总裁黄锐
表示：云舟生物来说，成年人不做选择题，快、稳、省我们都想要。稳是作为供应链企业来讲是非常重要的一点。从以终为始看，是业务发展最重要的基石。从挽救生命来看，我们要做好稳的基础，快也要提高。“省”则需要全社会共同努力，比如企业的工艺创新、成本降低、协同合作、慈善基金会的支持、国家支付体系与政府补助等，将技术进行开放合作，更好向行业赋能。我们也希望通过工艺与生产效能的提升，赋能药物研发，用更快的技术提升让患者用上更便宜的CGT药物。
MathWorks医疗行业首席技术官单博
表示：MathWorks在生物医药行业里主要帮助客户做研发流程中的数据分析、图像处理、PK、PD药代动力学等。通俗来说，我们不是把该做的事省掉，而是用工具、自动化代替了一些烦琐费时的实验室工作，在稳、快做很好的折中，帮助药企省钱、省时间，用我们的经验和方法论帮助大家。
星北·自贸壹号投资拓展总监薛苗苗带来《汇聚创新资源——打造全中国领先的研发生产中心》主题分享
薛苗苗提到，与海外相比，国内生物医药行业科技成果转化率低，且具有周期长、高回报、高风险、高技术的特点。同时，技术产品化和药品上市后面临的商业化挑战也是众多企业面临的难题。自贸壹号从专业生物医药产业园视角出发，聚合行业关键资源，用四年时间打造了一个生物医药产业生态圈。
星北自贸壹号生命科技产业园（简称星北·自贸壹号），位于上海市浦东新区外高桥保税区，由星北集团投资并运营管理，总建筑面积36万平米，总投资超过35亿元，目标建设成为国内专注于生物医药领域的特色产业园区。星北·自贸壹号致力于推动先进疗法（细胞和基因治疗）、创新药物（抗体和ADC）、高端医疗器械，以及CXO平台型企业的发展。
星北自贸壹号以其优越的地理位置和先进的基础设施吸引了一大批细分赛道具有行业领先性的高质量的生物医药公司、海归创业项目以及其他高端医药企业聚集。先后被评为上海市细胞与基因治疗示范园、上海市级孵化器、加速器、浦东特色产业园区、浦东大企业开放创新中心等专业称号。作为中国生物医药创新的策源地和生命科学产业发展的生态社区，星北自贸壹号已展现出其在推动行业发展和促进技术创新方面的领先地位。
最后一场圆桌邀请到了复星凯特首席科学官CSO沈浩、星赛瑞真高级副总裁郑茂发、星明优健副总裁谭畅、赛桥生物创始人&CEO商院芳、博腾生物营销部副总经理阎宇，由复健资本执行总经理林冠宇主持，共论资本圈、产业圈、产品圈、运营圈如何更好融合？实现合作共赢与产业赋能？
复星凯特首席科学官CSO沈浩
表示：复星凯特在过去几年从初创公司发展到近500名员工的规模，为把产品推向市场做了很多工作，创造了很多中国第一，也从中学到了很多知识经验。目前CAR-T面临的巨大的难点是支付的问题。从药物经济学来看，120万的价格与全球市场相比是相对便宜的，但现实情况中，我们预判国内只有5%的患者可支付。对此复星凯特从多维度地去解决这个问题，在保险协作、运营协作、质控成本方面都做了很多努力。特别想强调的是今年新提出的支付模式，患者使用奕凯达®回输后3个月后进行疗效评估，若未能达到完全缓解（CR），最高可以获得50%的费用返还。我们希望通过这些方案，让更多患者吃上药。
星赛瑞真高级副总裁郑茂发
表示：在资本比较紧张的时期，我们更要量入为出，使用手上本来就不多的余粮。我认为有两个关键点，一个是明确什么要做、什么不做，另一点是怎么精细化运营，如采用轻资产运作和国内CGT产业链中的同行伙伴合作是降低成本的重要方案。星赛瑞真在早期设计时就考虑到后期细胞治疗的成本分摊问题，专注在异体干细胞再生医学移植替代，目前公司有两条管线，用干细胞解决器官移植供体不足的问题。
对于现在国内很多biotech都在做BD liscense out的问题。举个比喻，做新药初创公司有点像游泳比赛，用自由泳也好，蛙泳也好，蝶泳也好，只要到达终点就可以。到达终点之前还要留存体力，在最后时刻能够冲刺上去。BD、上市、公司被收购其实都是其中一种退出的渠道而已，什么样的形式退出（部分或全部退出），都只是一种特定时期的特定选择而已。我们初创公司就像一个个足球运动员，在激烈的比赛中，每个人既要有个体的差异化，也需要与队友，即整个行业上下游一起通力合作，这样才能既让自己成为MVP，又能让所在的细分行业脱颖而出，整个产业链受益。
星明优健副总裁谭畅
表示：星明优健是复健资本新药创新基金孵化企业，一开始就与创始团队一起进行了充分深入的市场分析，考虑创新性和风险性的平衡，最终我们选择了眼科退行性疾病的广谱型基因治疗，这是一个技术壁垒高、但需求大市场广的赛道。坚实的临床数据是获得资本青睐的关键。成立2年半，我们目前已经有1年多IIT数据积累。在花钱上我们也选择了很省的轻资产运营模式，不去建厂，把更多资金投入管线研发，所以现在还是稳健运行的状态。
这两年很多国内企业开了BD的好头，也给行业带来了很多信心。BD的管线或产品一定是全球领先的，目标是中国第一，全球前三，最差也应当是中国第二。在此基础上，创新企业要考虑到全球竞争格局，比如国内外采取不同定价策略，去探索产品商业化和企业全球化的模式。
赛桥生物创始人&CEO商院芳
表示：作为上游高性能工具和供应链公司，赛桥生物最开始定位为领先的设备供应商，后来我们发现做设备、硬件、新基建都不足以为CGT提供更高性能和自动化的工艺。现在我们看到，细胞治疗商业化正在探索未来的、大规模的商业闭环，这对成本提出了很高要求。赛桥生物依据需求调整产品体系，第一布局新质生产设备、产品性能、工艺迭代等。第二基于高性能模块，搭建一键生产制备系统，压缩人工厂房。第三布局检测环节的新方法，搭建新一代工具体系，形成工具/工艺一体化创新范式。
在资本寒冬的时候，断臂生存是一种方式，但我们也可以寻找更好的方式。一是整个产业中更加紧密的协同模式，不是简单的1+1，而是资源聚集、业务模式的新探索。二是上下游企业针对优势管线的深度，共同发力，缩短商业化的周期，降低未来生产成本，在研发进程上小步快跑。
