在当今的生物医药领域，药物研发一直面临着诸多难题。传统的研发模式不仅成本高昂，平均花费约
26
亿美元，而且研发周期漫长，通常需要
12
至
15
年，然而成功率却不足
10%
。不过，随着人工智能（
AI
）技术的快速发展，这一局面正在迎来转机。
AI
凭借其强大的数据处理和分析能力，逐渐渗透到药物研发的各个环节，为该领域带来了全新的发展机遇。
AI
在药物研发中的应用十分广泛，从药物发现到临床试验，再到上市后监测，都能看到它的身影。
在药物发现阶段
，靶点识别是关键的第一步。
传统方法效率低、失败率高，而
AI
技术可以通过分析复杂生物网络产生的海量数据，构建多组学数据网络，精准地识别与疾病相关的分子模式，从而发现潜在的药物靶点。例如，自然语言处理技术能将基因功能映射到高维空间，提高靶点识别的敏感度；图深度学习技术则在候选靶点识别方面表现出色。
虚拟筛选
也是药物发现的重要环节。随着化合物库规模的不断扩大，传统筛选方法难以满足需求。
AI
技术的出现，使得超大型化合物库的虚拟筛选变得高效。它能够精准预测配体的空间变换，直接生成复杂的原子坐标，学习受体
-
配体之间距离的概率密度分布，从而生成合理的结合姿势。不过，
AI
模型在物理约束学习方面存在不足，可能会生成不符合现实的配体构象，需要通过后处理手段进行优化。
从头设计
是
AI
在药物发现中的又一创新应用。它能够完全从零开始创造出全新的化学结构，满足特定的分子特征要求。深度学习驱动的从头设计通常采用化学语言模型或基于图的模型，将分子生成任务转化为序列生成问题。虽然这一过程需要大量预训练，且可能产生无效的结果，但通过模型的自我修正机制，可以保证生成结果的质量。
ADMET
预测
对于评估药物的疗效和安全性至关重要。
AI
模型能够从简单的输入数据中自动提取对预测
ADMET
性质有重要意义的特征信息。多种神经网络架构，如
Transformer
、卷积神经网络和图神经网络等，在对以
SMILES
字符串和分子图等格式呈现的分子属性建模方面表现卓越。然而，
AI
在
ADMET
预测领域也面临挑战，如标记数据稀缺、分子表示形式选择困难以及模型可解释性差等问题。
合成规划和自动化合成
是药物发现的核心环节。计算机辅助合成规划（
CASP
）借助逆合成分析，帮助化学家确定从起始原料到目标药物分子的最优反应路径。深度学习模型的应用显著提升了合成规划的效率和准确性，变换模型也在相关领域发挥着重要作用。同时，自动化合成技术与
AI
深度融合，构建了设计
-
制造
-
测试
-
分析（
DMTA
）循环体系，极大地提高了药物发现的整体效率。但目前该技术仍处于初级阶段，面临着减少固体形成、准确进行溶解性预测等技术挑战。
在临床试验和真实世界实践中，
AI
同样发挥着重要作用。
在生物标志物发现方面，传统方法效率低下，而
AI
凭借强大的模式识别和数据分析能力，能够精准识别用于疾病诊断、预后判断和疗效预测的各类标志物。不过，
AI
在生物标志物发现中面临数据异质性、模型解释性不足和数据偏差等问题，需要通过群体学习、开发新型数据来源以及完善模型验证流程等方式来解决。
预测药物计量学属性
对药物研发和临床治疗至关重要。
AI
与大数据工具协同应用，能够优化药物的剂量
-
反应关系，改进药物安全性评估模型，完善药物治疗窗口的界定，为个性化治疗方案的制定提供有力支持。机器学习技术在该领域成果丰硕，多组学变分自编码器（
MOVE
）框架和领域特定语言模型
PharmBERT
等工具的出现，为深入理解药物与生物系统的相互作用提供了新视角。
药物再利用
是
AI
在医药领域的又一重要应用。通过对大规模生物医学数据集的深度剖析，
AI
能够挖掘出药物尚未被发现的治疗特性，为多种疾病寻找全新的治疗方案。在新冠疫情期间，
AI
就成功识别出一系列可能改善
COVID-19
患者预后的药物组合。但
AI
在药物再利用领域面临数据质量参差不齐、模型解释性和泛化能力不足等问题。
提高试验效率和预测结果
是
AI
在临床试验中的重要价值体现。传统临床试验成本高、耗时长、效率低，而
AI
能够整合多模态数据集，生成具有潜在药用价值的分子前导物，预测临床试验结果，评估药物在实际使用中的有效性和安全性。不过，
AI
在临床试验中的应用也面临计算成本高、融入工作流程复杂、存在伦理问题以及个性化程度有限等挑战。
尽管
AI
在药物研发领域取得了不少进展，但目前还面临着诸多挑战。
在数据方面，高质量训练数据匮乏，获取成本高，且现有数据存在缺失、错误和偏差等问题，这在罕见病和新靶点研究中尤为突出。药物设计也存在难题，平衡药物性、合成性与结构新颖性等目标困难，缺乏标准化评估流程，特殊靶点给
AI
应用带来挑战。算法应用方面，许多
AI
算法需调整以适应药物研发，高计算成本限制了中小型团队的使用，而且
AI
模型透明度低，难以获得药物开发者和监管机构的信任。
为了推动
AI
在药物研发领域的进一步发展，需要采取一系列措施。在数据处理上，加强数据共享，建立数据标准，开发稀疏
AI
方法和多模态预训练模型，以提升有限数据下的预测精度。在技术融合方面，结合多类型数据捕捉生物系统关系，将物理定律融入
AI
算法，提高模型的准确性和通用性。同时，提升模型的透明性，增强各方信任，优化投资决策。此外，与云服务商合作开发高效算法，解决计算瓶颈问题。
总体而言，
AI
技术为药物研发带来了前所未有的变革，尽管目前面临挑战，但随着技术的不断进步和完善，
AI
有望重塑药物研发流程，加速药物研发进程，为人类健康事业做出更大的贡献。
为了让各位业界人士对此更加了解，小编收集了AI与药物研发设计相关的书籍，下面是书单详情。
本书主要内容分为四部分
: (1)
人工智能算法基础
; (2)
数据基础与表征
; (3)
人工智能与药物设计
; (4)
程序代码。通过系统介绍人工智能算法
,
阐述不同算法的原理、应用场景和算法特点
,
为后续介绍人工智能与药物研发的交叉内容提供基础。
全书以药物研发流程为脉络
,
针对每个人工智能算法融入的关键步骤
,
首先介绍药物设计基础原理与现存挑战
,
进而系统性回顾介绍人工智能算法在该研究方向上的进展情况
,
每部分都穿插介绍已有的交叉应用实例
,
以利于读者加深对图书内容的理解与灵活运用。
本书
聚焦人工智能技术在医药研发领域的应用，比较全面地介绍了新药研发过程中应用到的人工智能方法，以及人工智能在靶标的确定、苗头化合物的筛选、先导化合物优化等新药研发流程中的应用场景，对相关从业人员、高等院校相关专业的学生有很好的参考价值。
除了介绍药物设计中可以使用的人工智能知识，本书还介绍了常用数据库（药物数据库、蛋白质数据和药物
-
靶点数据库），给出了分子对接、药物分子性质预测、分子从头生成、蛋白质结构预测、蛋白质
-
分子结合的深度学习预测等内容，非常适合想了解人工智能辅助药物研发的从业人员、高等院校医工交叉学科的学生，对人工智能辅助医药研发感兴趣的药物研发人员、程序员参考。
本书
是一本全面介绍
AI
在药物发现领域中应用的专著，共
23
章，涵盖了
AI
（特别是机器学习）在药物研发中应用的主要方面。不仅探讨了各种技术的原理，还深入剖析了
AI
技术在药物研发中的应用案例。
本书
基于作者团队近年来的相关研究成果，运用人工智能方法对组学数据分析问题进行了全新阐述，力图为读者提供一些解决问题的新方法与新思路。本书首先对多个组学的基础知识和现有数据库进行了详细描述，继而对所涉生物网络构建方法、相似性计算方法等进行了归纳整理，并对研究中所涉及的人工智能算法如群智能优化、机器学习和深度学习等进行了概述，涵盖优化、聚类、统计、图神经网络和算法设计等多方面的知识。本书力求结构清晰、图文并茂、深入浅出，简明易懂，使初学者能在短时间内了解其感兴趣的生物组学数据以及相关人工智能方法的具体应用。
本书分为基础篇和应用篇，在基础篇，主要介绍组学的基本知识和数据、生物网络的特性与相似性计算、智能优化算法、机器学习、深度学习等人工智能算法。在应用篇，讲述人工智能算法在蛋白质复合物挖掘、关键蛋白质识别、疾病基因预测、非编码
RNA
与疾病的关联关系预测、
circRNA
与
RBP
结合位点预测、代谢物与疾病关联关系预测、微生物与疾病关联关系预测及其在药物发现中的应用等。
本书
围绕生物化学分子，介绍了新药研发过程中各阶段的人工智能技术，主要内容包括人工智能在生物分子的化学表征方法、基于分子表征的无监督预训练方法、分子性质预测、智能分子生成、药物
-
靶标相互作用预测、药物
-
药物相互作用预测、生物医药知识图谱应用、分子逆合成设计及生物医学命名实体识别等方面的应用。
[1]Nature 子刊最新AI药物研发综述 -赋能产业发展.大师兄BioBro.2025年02月28日.
[2]Nature Medicine 深度综述| 杨胜勇/张康/李校堃/黄牛等：人工智能（AI）在药物研发的应用、挑战及未来发展.药研视角.2025年01月21日.
[3]人工智能在新药研发中的应用.滨湖产业投资促进中心.2024年10月15日.
[4]文献分享：人工智能在药物发现与开发中的应用.下游工艺匠.2025年02月05日.
[5]人工智能（AI）设计创新药场景价值.百诚医药.2025年01月21日.
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