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1亿美元！再生元“牵手”诺奖得主，开发下一代CRISPR疗法

医药魔方Pro · 公众号 · · 2024-04-26 18:50

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4月25日，再生元和Mammoth Biosciences宣布双方就共同研究、开发和商业化基于下一代CRISPR的体内基因编辑技术达成合作。

根据协议条款，Mammoth将在签约时获得1亿美元，其中包括9500万美元的股权投资和预付款，并且有资格获得每个靶点3.7亿美元的开发，监管和商业里程碑付款，以及所有合作产品未来净销售额个位数到15%不等的特许权使用费。

再生元正在开发基于抗体靶向的腺相关病毒载体(AAV)，以增强基因药物有效载荷对特定组织和细胞类型的递送。 Mammoth正在开发新型的超紧凑核酸酶和相关的基因编辑系统。与其他基于 CRISPR的系统（包括第一代Cas9核酸酶）相比，该系统具有多种编辑功能。

通过利用再生元在AAV和抗体工程方面的专业知识，以及Mammoth在超紧凑基因编辑方面的专业知识，两家团队将努力创造出可以 递送到肝脏以外组织 的疾病修饰药物，而目前大多数基因编辑疗法在这方面的进展有限。

Mammoth由CRISPR先驱，2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士联合创立，旨在更特异性地利用新编辑模式(包括碱基编辑、逆转录酶编辑和表观遗传编辑)，在难以到达的组织中进行体内基因编辑。 Mammoth的CRISPR平台可以发现和改造新型Cas酶，这些酶具有独特特性，例如超小尺寸、增加的温度稳定性、更快的反应动力学、更灵活地靶向替代PAM序列。

“我们相信基因编辑不可思议的力量，且正在将其用于各种临床前和临床阶段基因药物管线。多年来，我们一直在研发下一代递送方法，我们希望将它们与 Mammoth 的基因编辑系统相结合，以更好地匹配有效载荷、递送系统和疾病类型。 ” Regeneron高级副总裁兼基因药物联合主管Christos Kyratsous博士说道。

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