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美国FDA在参考了Kalydeco(ivacaftor)的体外实验数据以及早期临床数据之后，批准Kalydeco(ivacaftor)可用于治疗更多的囊肿性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）的患者，该决定使Kalydeco(ivacaftor)的适应症从10个基因突变，扩展到33个。
FDA药物评价及研究中心主任Janet Woodcock表示，由于携带特定囊肿性纤维化基因突变的病人数量很少，导致临床研究难以开展。因此，我们从精准医疗的角度出发，寻找替代方法来寻找可能对Kalydeco产生响应的基因突变。而体外细胞模型的实验数据与早期临床数据有良好的对应关系，使得研究者可以通过体外研究的数据来推测携带不同突变的患者对药物的响应情况。
囊肿性纤维化是一种罕见的疾病，全美大约有30000名患者，该疾病影响粘液、汗液及消化液的分泌细胞。正常情况下，上述体液为滑滑的一薄层，而囊肿性纤维化患者由于携带了有缺陷的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白基因（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR），无法调控细胞内外的离子与水的流动。从而导致上述体液增厚，同时变得粘稠。当这些体液在肺部、消化道及身体其他部分发生累积时，会引发感染、糖尿病以及严重的呼吸和消化问题。
Kalydeco由总部位于波士顿的Vertex制药公司开发。可用于治疗2岁以上携带有CFTR基因突变的患者。此次Kalydeco适应人群的扩大，将惠及约900名囊肿性纤维化患者。病人在接受Kalydeco治疗前，需接受测序检测，以确定是否携带CFTR突变。
原文出处：FDA Expands Approved Use of Kalydeco to Treat Additional Mutations of Cystic Fibrosis
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