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首款血友病RNAi疗法申报上市

医药魔方Info · 公众号 · · 2024-05-08 19:11

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5月7日，CDE网站显示，赛诺菲的RNAi疗法 Fitusiran 在国内申报上市，用于治疗血友病。该产品是赛诺菲管线中第一款申报上市的RNAi疗法，也是血友病领域首款RNAi疗法。

Fitusiran是 Alnylam Pharmaceuticals 开发的一款靶向抗凝血酶 III（AT III）的RNAi疗法。2014年1月，赛诺菲以7亿美元收购了该公司12%的股份，获得了包括Fitusiran在内的4款RNAi疗法的权益。目前，赛诺菲仅拥有 Fit usiran和 Revusiran 的权益。

截至今日，Fitusiran已完成3项III期研究：ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。

在ATLAS-PPX研究中，65例血友病A/B患者由接受旁路制剂（BPA）或凝血因子浓缩物（CFC）治疗转换为接受Fitusiran（80mg，皮下注射，每月1次）治疗后，年化出血率（ABR）为0%。

在ATLAS-INH研究中，相比于BPA组（n=19），Fitusiran组（n=38）患者的ABR降低了90.8%（18.1% vs. 1.7%）。

在ATLAS-A/B研究中，相比于CFC组（n=40），Fitusiran组（n=80）患者的ABR显著降低（31.0% vs. 3.1%）。

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