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投资美股中的医药企业，向来以风险大著称，不过因其超高的收益率，得到一些风险偏好型的投资的亲睐。NASDAQ上市的医药股一般分为两类，一类是大型制药企业，他们的股价与业绩相关，主要靠财务模型分析，和其他类型的企业没有多大分别；另一类是小型研发型企业，没有业绩，只有在研的品种，财务模型在这里不起作用，股价和在研项目临床试验结果相关，股价也像过山车一样大起大落。
投资小型医药企业，我们在考虑具体品种临床试验结果的时候，了解一下各类疾病新药平均成功率是非常重要的。类似于考虑个股股价时，参考一下指数。
首先不考虑疾病种类，药物的研发成功率如下图：
我们可以得出几点结论：
一期临床实验成功进入二期的几率还是不错的。一般来说一期临床试验提供药代动力学数据，确定后续临床试验的给药剂量。药代动力学数据不理想的新药很多，但研发人员一般不会容忍在研项目在早期临床阶段被否定。
二期临床实验有最低的成功率。二期临床试验检验药物有效性，涉及到药物最核心的属性，考虑到三期临床实验昂贵的价格，制药公司一般都会很谨慎的推进。
经过二期临床试验检验过有效性，新药在三期临床实验扩大了患者规模的情况下，失败的概率也是不低的。得到良好的二期临床试验数据，也不能盲目的乐观。
三期临床实验没有问题，资料提交到FDA被批准的概率还是很高的。一般FDA批准一个新药，制药企业股价会有一轮大涨，抓住这轮大涨理论说来，不算很飘渺。
具体到疾病种类，新药成功率差异
成功率排在最后的四类药物（神经疾病、心血管疾病、精神类疾病和癌症）拉低了整体平均值，它们偏偏是是新药研发的最重要的几个领域。热门领域开展的新药项目数量多，成功率却不怎么乐观。
我们再来看癌症这个门类，新药项目成功率的差异
（1）将癌症简单分为实体瘤和血液癌症
血液癌症新药项目的成功率远高于实体瘤，简单说来做血液癌症新药开发的公司成功要高一倍呢。
（2）具体到各个癌症分类的成功率
胰腺癌新药的研发成功率最低，胰腺癌目前来说还是没有太好的治疗手段，卵巢癌和胃癌成功率也不理想。各种血液型癌症成功率最高。
通过一些生化指标将病人分类治疗的新药项目（精准医疗）的成功率呢？
精准医疗是目前最火的医疗概念，对病人通过一些生化指标进行分类，完成个性化治疗，各个临床阶段成功率都有所提高，几个阶段积累下来，成功率提高了3倍。这里值得注意的是，癌症新药成功率本来极低，提高三倍成功率也只有25.9%。一些持有精准医疗概念的制药企业一般不会告诉你这个残酷的事实。
将药物进行分类，各类药物的研发成功率
我们将药物分为新分子实体（NME），非新分子实体（Non-NME）和生物药（biologic）。新分子实体指全新结构的小分子药物；非新分子实体指药物的结构不是全新的，在已有结构的药物基础上改变酸根、改变晶型，或者改变剂型，如脂质体、纳米制剂等等。生物药，例如单克隆抗体等，目前是药物研发的大热门。在新分子实体上修修补补的非新分子实体成功率特别高，生物药研发成功率高于新分子实体，也难怪有生物药取代小分子药物的呼声。
备注：以上数据选取了2006年到2015年所有进入临床阶段的新药项目，这些数据也和这个阶段的时代背景有关，FDA在这个阶段执行了更加严格的新药审批标准。
参考文献：BIO公司《Clinical Development Success Rates 2006-2015》
本文来自雪球
本文转自：微信公众号书呆老李
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