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州级立法挑战FDA？

佰傲谷BioValley · 公众号 · · 2024-06-22 10:52

正文

美国各州会根据当地的不同情况制定法律，但是有些时候这一问题会导致重大的争议。

而最近争论的焦点出现在了细胞与基因治疗领域：美国犹他州近期通过并生效了一项异常大胆的法律，允许患者接受未经批准的胎盘干细胞治疗。

而这一法案最近遭到了国际细胞和基因治疗学会(ISCT)的严厉批评。

ISCT的担忧和对FDA的挑衅

ISCT成立于1992年，历史相对悠久，是一个由临床医生、监管人员、研究人员、技术人员和行业合作伙伴组成的全球性学会，其共同愿景是将细胞和基因治疗转化为安全有效的治疗方法，以改善全球患者的生活。每年会定期举办国际细胞和基因治疗学会(ISCT)大会等会议。

ISCT担心该州法律会使诊所和个人营销未经证实和批准的干细胞干预措施合法化。利用州立法将这些产品排除在美国食品和药物管理局监管范围之外，有可能导致产品的推广和使用不仅无效，而且由于产品杂质或污染而可能不安全，给患者带来严重风险。

此外，ISCT认为，这项立法破坏了科学界开发基于干细胞的治疗方法的努力，这些方法得到了安全性和有效性的有力证据的支持，并在商业化之前获得了美国FDA的上市前授权。该法案对患者造成的伤害将侵蚀公众对该行业科学和标准的信任和信心，最终阻碍改变患者生活的疗法的发展。

为何是胎盘干细胞

脂肪等组织中的成体干细胞已经在未经批准的治疗和FDA监管下的早期临床研究中得到应用。（一般而言被批准的干细胞疗法都是骨髓、脐血来源的造血干细胞。）

但是，胎盘来源的干细胞疗法不同，胎盘是干细胞更丰富的来源，它们能产生更多种类的组织——从肝脏、胰腺、心脏到软骨、骨骼、血管、血液和肌肉。

从捐献的胎盘中获取的细胞比成体干细胞更容易获得，且不太可能引起接受者的免疫反应。在针对心脏病和伤口愈合等疾病进行的试管和动物研究中，它们已显示出一些比较有希望的疗效。

当然这里也可以明显看到婴儿胎盘如果成为买卖交易的话，那么是基本会引发道德滑坡等问题的。

特别是母婴在这一过程中的安全问题需要保证。

可问题是就算抛开严重的伦理道德问题，这也是不合规的。

因为没有任何一种胎盘干细胞疗法经过了大型、随机的人体试验（没有III期临床），最多看到一些小规模的临床报道。而这是FDA批准进入市场所必需的。

按理来说，所有的干细胞治疗都需要受到FDA的监管，可犹他州的法律完全无视FDA的监督作用，允许供应商使用经过处理的胎盘干细胞，并出于任何目的将其注射到身体的任何部位。

总结

总的来说，来自犹他州的立法似乎开了一个坏头，这可能和犹他州已经开展了许多相关小型临床相关，而直接从个人来看，此次立法的游说人Mac Haddow的背景也相当值得推敲。

参考来源：

https://www.science.org/content/article/utah-flouts-fda-law-greenlighting-placental-stem-cell-therapies

https://www.prnewswire.com/news-releases/isct-states-concerns-with-utah-bill-undermining-us-fda-power-to-protect-patients-302175061.html

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