小橙周报 |全球医药资讯速递·第15期

美国FDA批准新基的Otezla用于治疗白塞病（Behcet’s Disease）导致的口腔溃疡

新基（Celgene）宣布美国FDA批准公司的Otezla（apremilast）30毫克，每天两次（BID），用于治疗白塞病（Behçet’s Disease）导致的口腔溃疡，是第一个也是唯一被FDA批准治疗该疾病症状的药物

Otezla是一种口服、选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂

在随机、安慰剂对照、双盲3期临床研究RELIEFTM中，207例患有活动性口腔溃疡的白塞病成年患者入组，这些患者以前至少接受过一种非生物制剂药物治疗，有望接受全身治疗

Otezla 30mg BID在第12周用视觉模拟评分法测量口腔溃疡疼痛程度时，与安慰剂组相比，比基线下降了42.7点。在第12周，口腔溃疡完全缓解（无口腔溃疡）患者的比例在Otezla组为52.9%，安慰剂组为22.3%。

Dicerna公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）

Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）

DCR-PHXC是目前唯一一款用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi药物

1期临床实验，针对PH1和PH2的患者，与标准疗法做对照

PH1和PH2患者给药后24小时尿液中草酸盐水平大幅度降低。单剂量DCR-PHXC治疗可使大多数患者尿液中草酸盐水平达到正常或接近正常

安斯泰来向美国FDA递交了与seattle genetics共同开发的抗体偶联药物（ADC）的生物制剂许可申请（BLA）

安斯泰来（Astellas Pharma）和Seattle Genetics共同宣布，向美国FDA递交了双方共同开发的抗体偶联药物（ADC）enfortumab vedotin的生物制剂许可申请（BLA）

Enfortumab Vedotin是一款将抗Nectin-4单克隆抗体与微管破坏剂MMAE连接起来生成的ADC

在关键性2期临床试验中，125名患者接受了enfortumab vedotin的治疗。这些患者中包括对PD-1/L1抑制剂没有反应的患者和已经接受过3次以上前期治疗的患者

enfortumab vedotin能够在这些患者中达到44%的客观缓解率。缓解持续时间达到7.6个月。中位总生存期为11.7个月，中位无进展生存期为5.8个月

enfortumab vedotin的作用机制

数据来源：seattle genetics

葛兰素史克（GlaxoSmithKline, GSK）宣布，其PARP抑制剂Zejula在3期临床试验中获得积极结果

葛兰素史克（GlaxoSmithKline, GSK）公司宣布，该公司的PARP抑制剂Zejula（niraparib）在3期临床试验PRIMA中获得积极结果

Zejula是GSK去年以51亿美元收购TESARO之后获得的重要PARP抑制剂

在的2期临床试验中，针对BRCA基因突变、同源重组缺陷的患者进行了治疗

在携带BRCA基因突变的卵巢癌患者中产生疗效（总缓解率为29%），在不携带BRCA基因突变，但是具备同源重组缺陷的患者中也产生了疗效（总缓解率为15%）

荣昌生物发布自主研发生物新药RC18治疗系统性红斑狼疮（简称SLE）的关键性临床研究结果

荣昌生物制药（烟台）有限公司发布自主研发生物新药RC18（通用名泰它西普，商品名泰爱）治疗系统性红斑狼疮（简称SLE）的关键性临床研究结果

泰它西普能同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子

在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究中，共入组249例SLE患者，评价泰它西普治疗SLE受试者的疗效和安全性

泰它西普治疗组与安慰剂对照组之间临床应答率差异显著，达到临床试验主要终点，其中泰它西普高剂量组48周应答率达到79.2%，安慰剂对照组应答率为32.0%

和誉医药与美国X4制药公司达成独家合作协议

7月16日，和誉生物医药有限公司(Abbisko Therapeutics)与美国X4制药公司(X4 Pharmaceutics)宣布，就一款处于临床阶段的fist-in-class口服CXCR4拮抗剂mavorixafor在大中华地区的开发与商业化达成独家合作协议。和誉医药获得mavorixafor 在大中华地区肿瘤等适应症的商业化权益，并将主导其大中华地区多个肿瘤适应症的临床与商业开发，启动多项mavorixofor与肿瘤免疫抑制剂或其它药物联合治疗的临床研究。

生物制药公司Convelo Therapeutics与基因泰克达成合作，将共同开发新型髓鞘再生疗法

7月16日，生物制药公司Convelo Therapeutics与瑞士罗氏集团成员的基因泰克达成独家全球合作，致力于加速神经系统疾病如多发性硬化症（MS）患者的新型髓鞘再生药物的发现和开发。合作过程中，基因泰克保留了一项独家选择权，可以通过以额外未公开的付款方式来收购Convelo的所有已发行股票。

Celgene与Zymeworks合作，通过双特异性抗体研发肿瘤治疗先导候选药物

7月16日，Zymeworks宣布其全球生物制药合作伙伴Celgene Corporation已选择肿瘤学领先的治疗候选药物进一步研发，并根据公司2014年Azymetric™合作和许可协议行使其商业许可选项，使用Zymeworks独有的Azymetric技术平台。Azymetric技术平台能快速开发双特异性和多功能疗法，具有广泛的治疗癌症，炎症和传染病的潜力。由于Celgene行使其商业许可选项，Zymeworks将获得750万美元的付款。

Convelo Therapeutics与Genentech达成战略合作，共同开发新髓鞘再生疗法

7月16日，生物技术公司Convelo Therapeutics, Inc.公司已与罗氏集团Genentech, Inc.达成一项全球独家合作，旨在为多发性硬化症等神经疾病患者研发新型髓鞘再生药物。Convelo和Genentec合作将为多发性硬化症和其他髓鞘疾病寻找新髓鞘治疗方法。

隆耀生物与GE医疗达成战略合作，共同加速细胞治疗药物产业化

7月17日，中国生物科技服务公告称，上海隆耀生物科技有限公司与通用电气医疗系统贸易发展(上海)有限公司订立工艺开发协议和战略合作协议，共同开发适应自体和异体细胞的个性化定制及可多元重组的先进配套自动化封闭系统生产工艺，以加速细胞类药物由科研向产业化的升级。在后继合作中，隆耀生物与GE医疗将秉承强强联合、优势互补原则，共同推动中国CAR-T细胞治疗药品产业化。

国药在线与盒马鲜生达成售药合作，满足消费者紧急用药需求

7月18日，中国医药集团旗下医药电商平台运营公司国药健康在线有限公司与上海盒马网络科技有限公司达成医药新零售合作伙伴。双方的合作借助载体自动售药机——“盒药箱”，国药在线提供药品及药事服务，盒马负责物流配送服务，为门店周边3公里的消费者，提供半小时内的配送上门服务，满足消费者紧急用药的需求。

韩国生物制药巨头Celltrion与香港南丰集团创立合资企业Vcell，进军中国生物仿制药市场

近日，韩国生物制药巨头Celltrion与香港南丰集团（Nan Fung Group）联合宣布成立合资公司Vcell医疗保健有限公司（Healthcare Limited）。

默克与博德研究所合作，制定CRISPR许可框架以鼓励创新

7月19日，全球领先科技公司默克与麻省理工-哈佛博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）宣布达成协议，提供CRISPR（规律成簇的间隔短回文重复）基因编辑技术知识产权(IP)的非独占许可。双方各自控制该IP在商业研究和产品开发领域的使用。

拜耳与百时美合作开发组合方案Stivarga+Opdivo，用于结直肠癌靶向+免疫治疗

近日，拜耳、百时美施贵宝、小野制药联合宣布，三家公司已经签署一项临床合作协议，评估拜耳多激酶抑制剂Stivarga与百时美施贵宝/小野制药PD-1肿瘤免疫疗法Opdivo组合疗法用于微卫星稳定性转移性结直肠癌患者治疗，这是最常见的mCRC类型。此次临床合作的进一步条款没有披露。

林格殷格翰与Bridge Biotherapeutics达成11.5亿欧元协议，开发强效ATX抑制剂BBT-887

近日，德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与Bridge Biotherapeutics公司宣布，双方已达成一项新的合作及许可协议，开发后者的自分泌运动因子（autotaxin，ATX）抑制剂BBT-877，用于纤维化间质性肺病患者的治疗，包括特发性肺纤维化。

南丰集团与Celltrion成立鼎赛医药，在中国开发和商业化生物类似药

7月19日，生物类似药Biosimilar企业韩国 Celltrion公司与香港南丰集团宣布成立合资企业鼎赛医药科技有限公司，公司将专注在中国开发、生产及商业化单克隆抗体生物类似药，致力通过提供世界一流品质、价格优惠的生物类似药产品，服务中国病患未被满足的巨大医疗需求。南丰集团与 Celltrion同时表示双方将进一步探讨，未来在中国建设一座世界级生物药生产基地。