2024年FDA批准的50个“创新药”（下载｜中英文翻译版完整报告）

作者 | 张金巍               

来源 | 蒲公英Ouryao

2024年，FDA批准的50个新药中：

1、罕见病26种（占比52%）：主要聚焦在尼曼匹克C型病、杜氏肌营养不良症、原发性胆汁性胆管炎、家族性乳糜微粒血症综合症、经典性先天性肾上腺皮质增生症、HER2阳性（IHC3+）肿瘤、2级星形细胞瘤、胃食管结合部腺癌、小细胞肺癌等。

2、47种药物（占比94%）的审评中达到了或超过了《处方药用户费用法案》（PDUFA）的目标。

3、37种（占比74%）在首轮周期内获批。

4、34种（占比68%）率先在美国获得批准。

5、33种（占比66%）使用了一种或多种快速通道计划，包括快速通道资质、突破性疗法资质、优先审评资质或加速审批。

6、24种（占比48%）为首创药物，这些药物具有新的药理作用，对人体或某种特定生物靶点产生独特影响。

7、26种（占比52%）被批准用于治疗罕见病或“孤儿病”（在美国影响人数少于200,000人的疾病）。

8、22种（占比44%）授予了快速通道状态。

9、18种（占比36%）授予了突破性疗法资质。

10、28种（占比56%）被授予优先审评资质。优先审评申请的目标是在提交后的6个月内采取行动（而标准审评的目标日期为10个月）。

11、7种（占比14%）通过加速审批途径批准，对于通过加速审批途径批准的产品，FDA要求进行批准后的研究以确认临床益处，并且在某些情况下，FDA可以通过加速程序撤回未能确认临床益处的加速审批药物。

12、18种新的生物类似药被批准，包括8种针对3个参比产品的生物类似药。2015年以来，FDA已批准63种生物类似药，针对17种不同的参比产品

附图：2024年，FDA批准的“创新药”目录：